Evinacumab Medicine 08 December 2020 Extended indication Treatment of homozygous familial hypercholesterolemia (HoFH) Therapeutic value No judgement Total cost € 1,500,000.00 Registration phase Registration application pending Product Active substance Evinacumab Domain Cardiovascular diseases Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Lipid-lowering medications Extended indication Treatment of homozygous familial hypercholesterolemia (HoFH) Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer Regeneron Portfolio holder Mechanism of action Other Route of administration Intravenous Therapeutical formulation Intravenous drip Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks ANGPTL3 protein inhibitor Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Accelerated assessment Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date September 2020 Expected Registration May 2021 Orphan drug Unknown Registration phase Registration application pending Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Breakthrough Therapy Designation status bij de FDA. Therapeutic value Current treatment options Homozygote FH is een ernstige ziekte die nog moeilijk te behandelen is. De HoFH is een heterogeen ziektebeeld. De meeste patiënten hebben een aanvullende behandeling nodig naast statine en ezetimibe. Dit kan afhankelijk van type HoFH bestaan uit PCSK9 remming en/of lomitapide. Een klein deel van de HoFH patiënten wordt behandeld met aferese omdat dit een invasieve behandeling is. Therapeutic value No judgement This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation ''Evinacumab lowered LDL-c in HoFH patients by an average of 47% (versus a 2% increase in patients on placebo). Furthermore, evinacumab produced a 132mg/dL absolute change in LDL-c with 47% of patients on drug achieving LDL-c levels below the recommended level of 100mg/dL.'' Een goede aanvulling op het huidige behandelassortiment. Duration of treatment Frequency of administration Dosage per administration References NCT03399786 Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume 10 - 20 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References inschatting experts Additional remarks HoFH zeldzame aandoening. Ongeveer 50 patiënten in Nederland. Niet alle patiënten komen in aanmerking voor deze behandeling gezien zij uit zullen komen met andere behandelingen. Geschat aantal 10-20 patiënten Expected cost per patient per year Cost € > 100,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References https://www.forbes.com/sites/johnlamattina/2019/08/15/regenerons-great-science-led-to-an-important-drug-but-will-it-flop-commercially/#70369e62653b Additional remarks De exacte prijs is nog niet bekend gemaakt door de fabrikant. In de Verenigde Staten kost LDL-aferese $8.000 per maand ($96.000 per jaar). De verwachting is dan ook dat de prijs minimaal $100.000 op jaarbasis zal gaan bedragen. Potential total cost per year Total cost € 1,500,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Yes Indication extensions Hyperlipoproteinaemia type IIa; Hypertriglyceridaemia References Adisinsight Additional remarks Lopende fase 3 studies Other information Additional remarks