Evinacumab Geneesmiddel 04 June 2024 Uitgebreide indicatie Extension of indication for EVKEEZA to include the treatment of paediatric patients with homozygous familial hypercholesterolaemia aged 6 months to less than 5 years Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten € 3,376,000.00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Evinacumab Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Lipidenverlagende medicatie Uitgebreide indicatie Extension of indication for EVKEEZA to include the treatment of paediatric patients with homozygous familial hypercholesterolaemia aged 6 months to less than 5 years Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Evkeeza Fabrikant Ultragenyx Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Er zijn afspraken gemaakt met het Zorginsituut "Gepast Gebruik Werkgroep" dat evinacumab alleen in 3 HoFH expertisecentra wordt voorgeschreven (Erasmus MC, Amsterdam UMC, Radboud MC). Er er een financieel arrangement afgesproken voor evinacumab dat loopt tot en met 1 januari 2027. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum April 2024 Verwachte registratie Januari 2025 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Homozygote FH is een ernstige ziekte die nog moeilijk te behandelen is. Homozygote FH is een heterogeen ziektebeeld. De meeste patiënten hebben een aanvullende behandeling nodig naast statine en ezetimibe. Dit kan afhankelijk van type homozygote FH bestaan uit PCSK9-remming en/of lomitapide. Een klein deel van de homozygote FH patiënten wordt behandeld met aferese omdat dit een invasieve behandeling is. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing ''Evinacumab lowered LDL-c in Homozygote FH patients by an average of 47% (versus a 2% increase in patients on placebo). Furthermore, evinacumab produced a 132mg/dL absolute change in LDL-c with 47% of patients on drug achieving LDL-c levels below the recommended level of 100mg/dL.'' Een goede aanvulling op het huidige behandelassortiment. Evinacumab heeft een mogelijke meerwaarde ten opzichte van PCSK9-remmers. Het werkt enkel bij patiënten die LDL-receptoren hebben. Als een patiënt deze niet meer heeft is de enige optie seriële (wekelijkse of tweewekelijkse) lipoproteïne-aferese of het duurdere lomitapide. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 4 weken Dosis per toediening 15 mg/kg Bronnen NCT03399786 (R1500-CL-1629); NCT04233918 (R1500-CL-17100); NCT03409744 (R1500-CL-1719) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 4 - 12 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Horizonscan Geneesmiddelen Evinacumab. 2023 (1); Expertopinie (2). Aanvullende opmerkingen Homozygote FH is een zeldzame aandoening. Het patiëntvolume was eerder geschat op 10 tot 20 patiënten (1). Dit is de uitbreiding van de indicatie voor patiënten van 6 maanden tot 5 jaar. De ziekte wordt al vroeg opgemerkt door xanthoomvorming. Een schatting is dat 40 tot 60% van alle nieuwe diagnoses binnen deze leeftijd wordt gemaakt, wat neerkomt op 4 tot 12 patiënten (2). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 422,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Staatscourant 2021 nr. 35699 (1); Staatscourant 2024 nr. 12287 (2). Aanvullende opmerkingen Evinacumab dient elke vier weken 15mg/kg toegediend te worden. De kosten per patiënt per jaar zijn eerder ingeschat op €422.000 (for an adult patient), wat de basis vormde voor een sluisplaatsing (1). Echter is er een financieel arrangement afgesproken voor evinacumab dat loopt tot en met 1 januari 2027 (2). Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 3,376,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen