Evolocumab Medicine 08 June 2021 Extended indication Extension of indication to include one new paediatric indication in paediatric patients aged 10 years and over with heterozygous and homozygous familial hypercholesterolaemia as an adjunct to diet, in combination with a statin or statin with other lipid-lowering therapies in patients unable to reach LDL‑C goals with the maximum tolerated dose of a statin or, alone or in combination with other lipid-lowering therapies in patients who are statin-intolerant, or for whom a statin is contraindicated. Therapeutic value Possible added value for a subgroup Total cost € 615,000.00 Registration phase Registered and reimbursed Product Active substance Evolocumab Domain Cardiovascular diseases Reason of inclusion Indication extension IND Main indication Lipid-lowering medications Extended indication Extension of indication to include one new paediatric indication in paediatric patients aged 10 years and over with heterozygous and homozygous familial hypercholesterolaemia as an adjunct to diet, in combination with a statin or statin with other lipid-lowering therapies in patients unable to reach LDL‑C goals with the maximum tolerated dose of a statin or, alone or in combination with other lipid-lowering therapies in patients who are statin-intolerant, or for whom a statin is contraindicated. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Repatha Manufacturer Amgen Portfolio holder Mechanism of action Unknown Route of administration Subcutaneous Therapeutical formulation Injection Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks PCSK9 protein inhibitors Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP No Submission date January 2021 Expected Registration December 2021 Orphan drug No Registration phase Registered and reimbursed Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Positieve CHMP opinie toegekend oktober 2021. Therapeutic value Current treatment options Statinen. Therapeutic value Possible added value for a subgroup This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation De belangrijkste secundaire eindpunten waren de gemiddelde procentuele verandering in LDL-cholesterolgehalte vanaf baseline tot week 22 en 24 en de absolute verandering in LDL-cholesterolniveau vanaf baseline tot week 24. De resultaten voor al deze lipidenvariabelen waren significant beter bij behandeling met evolocumab dan met placebo. De verwachting is dat het in de derdelijn ingezet zal worden. Aangezien kinderen over het algemeen goed reageren op statines. Duration of treatment Frequency of administration 1 times every 4 weeks Dosage per administration 140 mg References NCT02392559 Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume < 150 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Fabrikant; Santos RD, Ruzza A, Hovingh GK, et al. Evolocumab in Pediatric Heterozygous Familial Hypercholesterolemia. N Engl J Med 2020; 383:1317-1327. Additional remarks De prevalentie van heterozygote FH is naar schatting één op de 250 personen in de algemene bevolking. In de praktijk zal het om een heel kleine groep kinderen gaan. De meeste kinderen komen goed uit met statine therapie. Slechts een minderheid (ongeveer 10%) haalt de streefwaarden niet. De inschatting is dat niet meer dan maximaal 150 kinderen in aanmerking zullen komen. Expected cost per patient per year Cost € 4,100.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Fabrikant Additional remarks Kosten evolocumab 140mg €195. Dit zou dus gaan om €390 per vier weken en maximaal €5.070 per jaar. In 2019 betrof de gemiddelde vergoeding per patiënt per jaar €4.100. De fabrikant geeft aan dat deze indicatie al onderdeel is van de huidige vergoedingsvoorwaarden. Hierdoor heeft deze uitbreiding geen verdere impact op de algehele kosten, omdat er reeds een financieel arrangement is (deze loopt af per eind 2022). Potential total cost per year Total cost € 615,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use No Indications off label use References Additional remarks Op dit moment is evolocumab vanaf 12 jaar vergoed voor kinderen met Homozygote FH. Het is voorstelbaar dat er off label gebruik is voor Homozygote FH kinderen van 10 en 11 jaar. Dit zal maximaal een handvol kinderen betreffen. Indication extension Indication extensions No Indication extensions References SPS UK scan Additional remarks Other information Additional remarks