Exagamglogene autotemcel Geneesmiddel 07 juni 2022 Uitgebreide indicatie - Sickle cell disease (SCD) - Beta-thalassemia, transfusion-dependent (TDT) Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Exagamglogene autotemcel Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie Uitgebreide indicatie - Sickle cell disease (SCD) - Beta-thalassemia, transfusion-dependent (TDT) Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Vertex Portfoliohouder Vertex Werkingsmechanisme Autologe gemodificeerde celtherapie Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum AUMC; UMCU/Creveld Kliniek; LUMC; ErasmusMC Aanvullende opmerkingen Substance a.k.a. CTX001 Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Ja Indieningsdatum 2022 Verwachte registratie 2023 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties For SCD: Hydroxyurea/hydroxycarbamide and red cell transfusions (top up / exchange) For TDT: Regular blood transfusions and iron chelation therapy, luspatercept. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT03655678 Aanvullende opmerkingen Administered by IV infusion following myeloablative conditioning with busulfan. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen hematologienederland.nl Aanvullende opmerkingen In Nederland zijn ongeveer 100-200 patiënten bekend. De ziekte komt evenveel voor bij mannen als bij vrouwen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 2.000.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen https://www.fool.com/investing/2021/07/23/3-things-about-crispr-therapeutics-smart-investors/ Aanvullende opmerkingen De prijs in Nederland is nog niet bekend. Prijs inschattingen in de Verenigde Staten lopen tot twee miljoen dollar per patiënt. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen adisinsight; fabrikant Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen Frangoul et al 2021. N Engl J Med 2021; 384:252-260