Exagamglogene autotemcel Geneesmiddel 07 June 2022 Uitgebreide indicatie Casgevy is indicated for the treatment of transfusion‑dependent β‑thalassemia (TDT) in patients 12 years of age and older for whom haematopoietic stem cell (HSC) transplantation is appropriate and a human leukocyte antigen (HLA)‑matched related HSC donor is not available and for the treatment of severe sickle cell disease (SCD) in patients 12 years of age and older with recurrent vaso‑occlusive crises (VOCs) for whom haematopoietic stem cell (HSC) transplantation is appropriate and a human leukocyte antigen (HLA)‑matched related HSC donor is not available. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 150,000,000.00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Exagamglogene autotemcel Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie Uitgebreide indicatie Casgevy is indicated for the treatment of transfusion‑dependent β‑thalassemia (TDT) in patients 12 years of age and older for whom haematopoietic stem cell (HSC) transplantation is appropriate and a human leukocyte antigen (HLA)‑matched related HSC donor is not available and for the treatment of severe sickle cell disease (SCD) in patients 12 years of age and older with recurrent vaso‑occlusive crises (VOCs) for whom haematopoietic stem cell (HSC) transplantation is appropriate and a human leukocyte antigen (HLA)‑matched related HSC donor is not available. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Casgevy Fabrikant Vertex Portfoliohouder Vertex Werkingsmechanisme Autologe gemodificeerde celtherapie Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum AUMC; UMCU/Creveld Kliniek; LUMC; ErasmusMC Aanvullende opmerkingen Substance a.k.a. CTX001 Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME) ATMP Ja Indieningsdatum Januari 2023 Verwachte registratie Februari 2024 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Exagamglogene autotemcel is in de sluis geplaatst voor geneeskundige behandelingen (februari 2024). Zorginstituut Nederland beoordeelt of exagamglogene autotemcel (Casgevy®; exa-cel) vergoed kan worden. Start beoordeling dossier in januari 2025. Publicatie advies nog niet bekend. Therapeutische waarde Huidige behandelopties For SCD: Hydroxyurea/hydroxycarbamide and red cell transfusions (top up / exchange). For TDT: Regular blood transfusions and iron chelation therapy, luspatercept. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing De therapeutische waarde voor deze vorm van stamcelgentherapie kan waarschijnlijk het beste vergeleken worden met allogene stamceltransplantatie voor patiënten met sikkelcelziekte en transfusieafhankelijke thalassemie. Omdat deze behandeling in theorie minder bijwerkingen kan hebben (met name er bestaat geen risico op graft-versus-host-ziekte bij allogene transplantatie wel) zouden bij bewezen effectiviteit alle patiënten die in aanmerking komen voor een allogene transplantatie deze behandeling kunnen ondergaan. Derhalve is concurrentie met luspatercept (in ieder geval op de kinderleeftijd) mogelijk niet relevant. Aangezien we hier over curatieve therapie spreken, dat is niet het geval met luspatercept en omdat luspatercept nog niet voor kinderen geregistreerd is. Uit de data van CLIMB-111/21 die gepresenteerd zijn tijdens de EHA in juni 2023 blijkt dat van de 17 patiënten met SCD die behandeld zijn met exa-cel 94% het primaire eindpunt bereikten na 12 maanden (geen pijn crise meer). 100% had geen ziekenhuisopnames meer. Op basis van deze interim data ziet de effectiviteit er erg goed uit. Uit een recente review (januari 2024) blijkt er zeker een grote meerwaarde. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT03655678 Aanvullende opmerkingen Administered by IV infusion following myeloablative conditioning with busulfan. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 75 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen hematologienederland.nl Aanvullende opmerkingen In Nederland zijn ongeveer 100 tot 200 patiënten bekend. De ziekte komt evenveel voor bij mannen als bij vrouwen. Met name patiënten die op dit moment allogene stamceltransplantatie ondergaan kunnen mogelijk in aanmerking komen voor dit product. Er wordt een patiëntvolume van maximaal 75 patiënten per jaar verwacht. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 2,000,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen https://www.fool.com/investing/2021/07/23/3-things-about-crispr-therapeutics-smart-investors/ Aanvullende opmerkingen De prijs in Nederland is nog niet bekend. Prijs inschattingen in de Verenigde Staten lopen tot $2,000,000 per patiënt. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 150,000,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen adisinsight; fabrikant Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen Frangoul et al 2021. N Engl J Med 2021; 384:252-260