Exoflo Extracellular Vesicles Geneesmiddel 03 december 2024 Uitgebreide indicatie Exoflo extracellular vesicles monotherapy for the treatment of moderate to severe acute respiratory distress syndrome in hospitalised adults and the elderly. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Exoflo Extracellular Vesicles Domein Longziekten algemeen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Longziekten, overig Uitgebreide indicatie Exoflo extracellular vesicles monotherapy for the treatment of moderate to severe acute respiratory distress syndrome in hospitalised adults and the elderly. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Direct Biologics Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Juni 2025 Verwachte registratie Juli 2026 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen NCT05354141 Therapeutische waarde Huidige behandelopties In het overgrote deel van de gevallen is beademing met een beademingsmachine noodzakelijk om een voldoende zuurstoftoevoer te garanderen. Beademing dient om de patiënt in leven te houden zodat ARDS de tijd heeft om te genezen. Er zijn geen medicamenten voorhanden om een ARDS te behandelen. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing De beschikbare data is nog voorlopig. Een grotere studie in de juiste target populatie zal noodzakelijk zijn om meer te zeggen over de therapeutische waarde. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 1.000 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Morisawa K et al. Pulmonary Edema Study Group. Difference in pulmonary permeability between indirect and direct acute respiratory distress syndrome assessed by the transpulmonary thermodilution technique: a prospective, observational, multi-institutional study. J Intensive Care. 2014; 2(1):24. doi: 10.1186/2052-0492-2-24; expertopinie Aanvullende opmerkingen Acute respiratory distress syndrome (ARDS) is een acute vorm van respiratoire insufficiëntie en een veel voorkomende oorzaak van longfalen. In Europa ligt de incidentie rond 7 tot 25 gevallen per 100.000 inwoners per jaar. Voor de subgroep van milde tot ernstige ARDS zal het waarschijnlijk om ongeveer1.000 patiënten gaan in een jaar met een normaal griepseizoen en zonder nieuwe respiratoire virussen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen