Damoctocog alfa pegol Geneesmiddel 09 January 2018 Uitgebreide indicatie Treatment and prophylaxis of bleeding in previously treated patients ≥12 years of age with haemophilia A (congenital factor VIII deficiency). Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Totale kosten € 31,850,000.00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Damoctocog alfa pegol Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Hoofdindicatie Hemostase bevorderende medicatie Uitgebreide indicatie Treatment and prophylaxis of bleeding in previously treated patients ≥12 years of age with haemophilia A (congenital factor VIII deficiency). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Jivi Fabrikant Bayer Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Hemofilie Behandel Centra Aanvullende opmerkingen Langerwerkende vorm van factor VIII: zelfde indicatie als factor VIII, geen uitbreiding van indicatie. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel ATMP Onbekend Indieningsdatum Oktober 2017 Verwachte registratie November 2018 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Bestaande (kortwerkende) factor VIII stollingsfactoren Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Meerwaarde obv minder intraveneuze injecties – in thuissituatie, door patiënt zelf of thuiszorg. Behandelduur Toedieningsfrequentie 2 maal per week Dosis per toediening 45-60 IE/kg Bronnen Reding et al. J Thromb Haemost. 2017;15(3):411-419. Aanvullende opmerkingen Levenslang, chronisch. Startdosering 45-60 IU/kg elke 5 dagen. Dosis aanpassing o.b.v. respons naar 30-40 IU/kg 2 keer per week of 60 IU/kg wekelijks. Naar verwachting zal gebruikte dosering in Nederland, net als van de gebruikelijke middelen met normale halfwaardetijd, lager zijn dan de registratie dosering. verwachting: 15-25 IU/kg 2x per week. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 140 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Fabrikant Aanvullende opmerkingen Max. patiënten: Ongeveer 1.450 patiënten hebben hemofilie A. De helft hiervan, 725 patiënten, heeft een ziektestaat die moderate/severe is en wordt behandeld met factor VIII. Realistische patiëntaantallen lastig in te schatten. Mogelijk aantal: 140 patiënten. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 110,000.00 - 345,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Medicijnkosten.nl; NVHP; Fabrikant Aanvullende opmerkingen Gelijke kosten t.o.v. bestaande factor VIII producten. Berekend obv de prijs voor octocog alfa via medicijnkosten.nl en behandelschema beschreven in het farmacotherapeutisch kompas voor een patiënt van 70 kg langetermijnprofilaxe: €170.000-520.000. De Nederlandse Vereniging van Hemofilie-Patiënten (NVHP) geeft aan dat alle hemofiliebehandelingen in 2014 in totaal €135 miljoen kostten (voor 1600 hemofiliepatiënten). Fabrikant (nov 2017): 110.000-345.000 p.p.p.j.. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 31,850,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen