Damoctocog alfa pegol Geneesmiddel 09 January 2018 Uitgebreide indicatie Haemophilia A Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Totale kosten € 98,507,500.00 Registratiefase Onbekend Product Werkzame stof Damoctocog alfa pegol Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Hoofdindicatie Hemofilie Uitgebreide indicatie Haemophilia A Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Bayer Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Hemofilie Behandel Centra Aanvullende opmerkingen Langerwerkende vorm van factor VIII: zelfde indicatie als factor VIII, geen uitbreiding van indicatie. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Oktober 2017 Verwachte registratie Augustus 2018 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Onbekend Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Phase III EU filing planned for H2 17 Therapeutische waarde Huidige behandelopties Bestaande (kortwerkende) factor VIII stollingsfactoren Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Meerwaarde obv minder intraveneuze injecties – in thuissituatie, door patiënt zelf of thuiszorg. Behandelduur Toedieningsfrequentie 2 maal per week Dosis per toediening 45-60 IE/kg Bronnen Reding et al. J Thromb Haemost. 2017;15(3):411-419. Aanvullende opmerkingen Levenslang, chronisch. Startdosering 45-60 IU/kg elke 5 dagen. Dosis aanpassing o.b.v. respons naar 30-40 IU/kg 2 keer per week of 60 IU/kg wekelijks. Naar verwachting zal gebruikte dosering in Nederland, net als van de gebruikelijke middelen met normale halfwaardetijd, lager zijn dan de registratie dosering. verwachting: 15-25 IU/kg 2x per week. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 140 - 725 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Fabrikant Aanvullende opmerkingen Max. patiënten: Ongeveer 1.450 patiënten hebben hemofilie A. De helft hiervan heeft een ziektestaat die moderate/severe is en wordt behandeld met factor VIII. Realistische patientenaantallen lastig in te schatten. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 110,000.00 - 345,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Medicijnkosten.nl; NVHP; Fabrikant Aanvullende opmerkingen Gelijke kosten t.o.v. bestaande factor VIII producten. Berekend obv de prijs voor octocog alfa via medicijnkosten.nl en behandelschema beschreven in het farmacotherapeutisch kompas voor een patient van 70 kg langetermijnprofilaxe: €170.000-520.000. De nederlands vereniging voor hemofiliepatiënten geeft aan dat alle hemofiliebehandelingen in 2014 in totaal €135 miljoen kostten (voor 1600 hemofiliepatienten). Fabrikant (nov 2017): 110.000-345.000 p.p.p.j. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 98,507,500.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen