Damoctocog alfa pegol Geneesmiddel 09 January 2018 Uitgebreide indicatie Behandeling en preventie van bloedingen bij eerder behandelde patiënten (previously treated patients, PTP's) van 12 jaar en ouder met hemofilie A (aangeboren factor VIII deficiëntie). Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Totale kosten € 31,850,000.00 Registratiefase Geregistreerd en vergoed Product Werkzame stof Damoctocog alfa pegol Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Hemostase bevorderende medicatie Uitgebreide indicatie Behandeling en preventie van bloedingen bij eerder behandelde patiënten (previously treated patients, PTP's) van 12 jaar en ouder met hemofilie A (aangeboren factor VIII deficiëntie). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Jivi Fabrikant Bayer Portfoliohouder Werkingsmechanisme Stollingsfactor Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Hemofilie Behandel Centra Aanvullende opmerkingen Langerwerkende vorm van factor VIII: zelfde indicatie als factor VIII, geen uitbreiding van indicatie. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Oktober 2017 Verwachte registratie November 2018 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd en vergoed Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie september 2018. Geregistreerd in november 2018. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Bestaande (kortwerkende) factor VIII stollingsfactoren Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Meerwaarde obv minder intraveneuze injecties – in thuissituatie, door patiënt zelf of thuiszorg. Behandelduur Toedieningsfrequentie 2 maal per week Dosis per toediening 45-60 IE/kg Bronnen Reding et al. J Thromb Haemost. 2017;15(3):411-419. Aanvullende opmerkingen De dosis en duur van de substitutietherapie hangen af van de ernst van de factor VIII deficiëntie, van de plaats en omvang van de bloeding en van de klinische toestand van de patiënt. Startdosering 45-60 IU/kg elke 5 dagen. Dosis aanpassing op basis van respons naar 30-40 IU/kg 2 keer per week of 60 IU/kg wekelijks. Naar verwachting zal gebruikte dosering in Nederland, net als van de gebruikelijke middelen met normale halfwaardetijd, lager zijn dan de registratie dosering. verwachting: 15-25 IU/kg 2x per week. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 140 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Fabrikant Aanvullende opmerkingen Max. patiënten: Ongeveer 1.450 patiënten hebben hemofilie A. De helft hiervan, 725 patiënten, heeft een ziektestaat die moderate/severe is en wordt behandeld met factor VIII. De huidige markt is voornamelijk verdeeld op basis van een tender. Hierdoor is de ruimte voor nieuwe producten beperkt (5% marktaandeel verwacht). Realistische patiëntaantallen is lastig in te schatten. Mogelijk aantal: 140 patiënten. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 110,000.00 - 345,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Medicijnkosten.nl; NVHP; Fabrikant Aanvullende opmerkingen Gelijke kosten ten opzichte van bestaande factor VIII producten. Berekend op basis van de prijs voor octocog alfa via medicijnkosten.nl en behandelschema beschreven in het farmacotherapeutisch kompas voor een patiënt van 70 kg langetermijnprofilaxe: €170.000 - €520.000. De Nederlandse Vereniging van Hemofilie-Patiënten (NVHP) geeft aan dat alle hemofiliebehandelingen in 2014 in totaal €135 miljoen kostten (voor 1.600 hemofiliepatiënten). Nov 2017: €110.000 - €345.000 per patiënt per jaar. Fabrikant geeft aan dat de kosten per patiënt per jaar. €236.000 bedragen op basis van de lijstprijs. Echter de netto prijs in de markt is op basis van een tender. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 31,850,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen