Larotrectinib Geneesmiddel 12 juni 2018 Uitgebreide indicatie Solid tumours - with NTRK1, NTRK2 or NTRK3 gene fusion. Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Larotrectinib Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Hoofdindicatie Oncologie, overig Uitgebreide indicatie Solid tumours - with NTRK1, NTRK2 or NTRK3 gene fusion. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Bayer Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Locally advanced or metastatic solid tumors with NTRK gene fusion in adult and pediatric patients. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel ATMP Onbekend Indieningsdatum 2018 Verwachte registratie Mei 2019 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen In de VS wel een orphan drug status. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Afhankelijk van het tumortype. Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing De Fase I/II studie van Drilon et al. laat veelbelovende resultaten zien. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen Drilon et al. N Engl J Med 2018; 378:731-739; NCT02637687; NCT02576431 Aanvullende opmerkingen Fase I voor volwassen patiënten, fase 1/2 voor pediatrische patiënten (SCOUT), fase 2 voor volwassenen en adolescenten (NAVIGATE). Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 100 - 300 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NKR; Stransky et al. Nat Commun. 2014 Sep 10; 5: 4846 Aanvullende opmerkingen Er worden per jaar ongeveer 100.000 solide tumoren gediagnosticeerd. Incidentie van NTKR fusies bedraagt ongeveer 0,3%. Dit zou een populatie van 300 patiënten bedragen met een NTKR-fusie. De werkgroep schat het patiëntvolume in op ongeveer 100. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen