Larotrectinib Geneesmiddel 12 juni 2018 Uitgebreide indicatie volwassenen en kinderen met lokaal gevorderde of gemetastaseerde solide tumoren (excl. tumoren van het zenuwstelsel) met een NTRK genfusie na eerdere standaardtherapie of indien geen andere adequate therapie beschikbaar is. Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Larotrectinib Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Oncologie, overig Uitgebreide indicatie volwassenen en kinderen met lokaal gevorderde of gemetastaseerde solide tumoren (excl. tumoren van het zenuwstelsel) met een NTRK genfusie na eerdere standaardtherapie of indien geen andere adequate therapie beschikbaar is. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Vitrakvi Fabrikant Bayer Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Toedieningsoplossing is ook beschikbaar. Larotrectinib is a potent and highly selective TRK kinase inhibitor. The target for larotrectinib is the TRK family of proteins consisting of TRKA, TRKB, and TRKC. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Versnelde beoordeling Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum September 2018 Verwachte registratie Mei 2019 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Weesgeneesmiddelstatus voor bepaalde tumorlokalisaties. Niet voor algehele indicatie. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Diverse behandelopties afhankelijk van localisatie tumor. Momenteel bestaat er nog geen behandeling specifiek voor solide tumoren met een NTRK genfusie. Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing De Fase I/II studie van Drilon et al. laat veelbelovende resultaten zien. Behandelduur Toedieningsfrequentie 2 maal per dag Dosis per toediening 100 mg Bronnen Drilon et al. N Engl J Med 2018; 378:731-739; Laetsch et al. Lancet Oncol. 2018 May;19(5):705-714; NCT02637687; NCT02576431 Aanvullende opmerkingen Mediane behandelduur nog niet bereikt. Dosering per toediening bij <18 jaar is 100 mg/m2. Fase I voor volwassen patiënten, fase 1/2 voor pediatrische patiënten (SCOUT), fase 2 voor volwassenen en adolescenten (NAVIGATE). Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 100 - 300 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NKR; Stransky et al. Nat Commun. 2014 Sep 10; 5: 4846 Aanvullende opmerkingen Er worden per jaar ongeveer 100.000 solide tumoren gediagnosticeerd. Incidentie van NTKR fusies bedraagt ongeveer 0,3%. Dit zou een populatie van 300 patiënten bedragen met een NTKR-fusie. De werkgroep schat het patiëntvolume in op ongeveer 100. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Fabrikant Aanvullende opmerkingen Indien de EMA het tumor agnostic label goedkeurd worden er geen registratieuitbreidingen verwacht. Overige informatie Aanvullende opmerkingen