Risdiplam Geneesmiddel 07 juni 2022 Uitgebreide indicatie Extension of indication to include treatment of patients below 2 months of age. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 2.850.000,00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Risdiplam Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie SMA Uitgebreide indicatie Extension of indication to include treatment of patients below 2 months of age. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Evrysdi Fabrikant Roche Portfoliohouder Roche Werkingsmechanisme Overig Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Vloeistof Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum UMC Utrecht Aanvullende opmerkingen Neuron 2 (SMN2) splicing modifier. Risdiplam is ontworpen om de SMN eiwit-niveaus in het centrale zenuwstelsel en het hele lichaam duurzaam te verhogen. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Januari 2022 Verwachte registratie Januari 2023 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Nusinersen, onasemnogene abeparvovec Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing De RAINBOWFISH studie (onderzoek BN40703; NCT03779334) onderzoekt risdiplam bij kinderen met presymptomatische SMA die tot 6 weken oud zijn bij de eerste dosis risdiplam. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening Waarschijnlijk 0.2-0.25 mg/kg/dag. Dosering in deze leeftijdsgroep wordt onderzocht in de RAINBOWFISH studie. Bronnen Aanvullende opmerkingen Dosering is afhankelijk van leeftijd en gewicht van de patiënt en wordt onderzocht in de RAINBOWFISH studie (fase 2, N=25); alle patiënten lijken geïncludeerd. Verwachte primary completion date is juni 2023. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 15 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Pakketadvies Spinraza (1); Expert opinie (2) Aanvullende opmerkingen Van 327 SMA patiënten is het type bekend:190 hiervan hebben SMA type 1 of 2, de overige 137 hebben SMA type 3 (1). Aantal nieuwe SMA patiënten per jaar is ongeveer 15 waarvan de helft of iets meer SMA type 1 heeft (indicatiegebied dat momenteel in aanmerking komt voor onasemnogene abeparvovec, merknaam: Zolgensma). Vanaf juni 2022 staat SMA gepland om te worden opgenomen in hielprikscreening, dit vergroot de kans dat SMA-patiënten tijdig opgespoord en behandeld kunnen worden. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 190.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen NICE appraisal on risdiplam (2021) https://www.nice.org.uk/guidance/ta755/resources/risdiplam-for-treating-spinal-muscular-atrophy-pdf-82611377117125 (1); Expert opinie (2) Aanvullende opmerkingen Verwachte lijstprijskosten per 60mg (80ml) vial: £7,900, zo'n €9.500 op basis van Engelse lijstprijzen, omgerekend naar euro's (1). De Nederlandse lijstprijs is nog niet bekend. Risdiplam wordt in jonge kinderen (onder de 20kg) op gewicht gedoseerd. Vanaf 20kg is er sprake van een flat dose van 5mg per dag. Voor patiënten die op deze flat dose zitten, zijn de kosten per patiënt per jaar naar verwachting van experts ongeveer gelijk met Spinraza (2). Voor patiënten die niet op deze flat dose zitten, zijn de kosten lager dan Spinraza. Dit is dus het geval bij jonge patiënten. Het belangrijkste aspect rondom de kosten van deze indicatie uitbreiding betreft dat er hier slechts sprake is van het naar voren halen van de behandeling, het gaat hier niet om extra patiënten. Gedurende de eerste twee maanden van het leven (de scope van de indicatieuitbreiding), gebruikt één patiënt slechts één flacon risdiplam. De uiteindelijke dosering bij pasgeborenen moet nog worden vastgesteld. Wanneer er wordt uitgegaan van een dosering van 0.2mg/kg/dag en een gewicht van 5kg, betekent dat een dagelijkse dosering van 1mg per baby. Deze indicatie uitbreiding betreft enkel de eerste twee maanden na geboorte. Gedurende die twee maanden gebruikt een baby dus maximaal 60mg (ervan uitgaande dat de behandeling start op de dag van geboorte). Aangezien één flacon Evrysdi 60mg risdiplam bevat, resulteert deze indicatie uitbreiding mogelijk in één extra flacon per patiënt á €9.500 (Engelse lijstprijs). Wanneer er wordt aangenomen dat alle incidente SMA patiënten in Nederland (18-20 per jaar) direct na geboorte worden gediagnostiseerd en worden behandeld met Evrysdi, resulteert dat in maximaal €190.000 aan jaarlijkse kosten. Het is aannemelijk dat het werkelijke bedrag lager is. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 2.850.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen