Anifrolumab Geneesmiddel 10 juni 2020 Uitgebreide indicatie Saphnelo is geïndiceerd als aanvullende therapie voor de behandeling van volwassen patiënten met matige tot ernstige, actieve auto-antilichaampositieve systemische lupus erythematosus (SLE), ondanks standaardbehandeling. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 3.348.000,00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Anifrolumab Domein Chronische immuunziekten Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Reuma Uitgebreide indicatie Saphnelo is geïndiceerd als aanvullende therapie voor de behandeling van volwassen patiënten met matige tot ernstige, actieve auto-antilichaampositieve systemische lupus erythematosus (SLE), ondanks standaardbehandeling. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Saphnelo Fabrikant AstraZeneca Portfoliohouder Werkingsmechanisme Interferonremmer Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Oktober 2020 Verwachte registratie Februari 2022 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Fabrikant verwacht registratie in het eerste kwartaal van 2022. Positieve CHMP-opinie ontvangen in december 2021. EC-registratie per 14 februari 2022. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Ontstekingsremmende pijnstillers (NSAID's), antimalariamiddelen, corticosteroïden, immunosuppressiva, cytostatica, biologicals. Op dit moment cyclofosfamide, methotrexaat, belimumab en in de toekomst komen mogelijk ook baricitinib (indicatie-uitbreiding), forgerimod en ustekinumab op de markt. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing In de Tulip-2 trial reageerde 47,8% op anifrolumab tegenover 31,5% van de patiënten op placebo. De resultaten zijn goed. Dit geneesmiddel zal in de praktijk moeten gaan uitwijzen hoe effectief het voor de patiëntenpopulatie is. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 4 weken Dosis per toediening 300 mg Bronnen NCT02446899 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 200 - 357 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Op basis van inschatting Forgerimod (Rigerimod) / Belimumab (1); Expertopinie (2); Vektis (3). Aanvullende opmerkingen SLE manifesteert zich vooral bij vrouwen in de vruchtbare leeftijd (15 – 50 jaar). De schatting is dat de verhouding vrouw: man ongeveer 12: 1 is. 5,15 De prevalentie in Nederland ligt tussen 27 - 41 per 100.000 inwoners, wat overeenkomt met 3000 tot 4500 patiënten. Een hogere prevalentie is bekend bij niet-Kaukasische bevolkingsgroepen. Op basis van een observationele studie in de UK schatte men de incidentie op 3,8/100.000 inwoners (95%BI 2,5;5,1). Geëxtrapoleerd voor Nederland betekent deze schatting 450–650 nieuwe SLE-patiënten per jaar, met een spreiding in hun ziektelast. Een beperkt deel van de SLE-patiënten heeft een hoge mate van ziekteactiviteit ondanks een standaardbehandeling. Een recente Nederlandse studie schat in dat 16 tot 120 SLE-patiënten met zeer hoge ziekteactiviteit off-label behandeld worden met rituximab (1). In het VT-traject voor belimumab werden in 2017 tussen de 30 en 40 patiënten behandeld met belimumab (1). Dit waren patiënten met SLE en een hoge mate van ziekteactiviteit alsmede met een geschiedenis van behandelfalen op de gebruikelijke behandeling. Ongeveer 8% van de patiënten met SLE heeft een hoge mate van ziekteactiviteit, ondanks een standaardbehandeling (zo’n 357 patiënten)(2). In 2018 hebben uiteindelijk 91 patiënten belimumab ontvangen (3). De verwachting is dat mogelijk 200-357 patiënten gebruik zullen maken van anifrolumab. Mogelijk zal dit patiëntvolume nog groeien in de jaren na marktintroductie. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 12.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen G-standaard Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 3.348.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Lopende fase 2 studies naar Lupus nephritis en Rheumatoid arthritis. Bronnen clinicaltrials.gov Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen Er wordt gewerkt aan het opzetten van een register om gepast gebruik te monitoren.