Macitentan Geneesmiddel 04 juni 2024 Uitgebreide indicatie Opsumit, as monotherapy or in combination, is indicated for the long-term treatment of pulmonary arterial hypertension (PAH) in paediatric patients aged less than 18 years and bodyweight ≥ 40 kg with WHO Functional Class (FC) II to III. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 1.064.864,00 Registratiefase Geregistreerd en vergoed Product Werkzame stof Macitentan Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Overige medicatie hart-en vaatziekten Uitgebreide indicatie Opsumit, as monotherapy or in combination, is indicated for the long-term treatment of pulmonary arterial hypertension (PAH) in paediatric patients aged less than 18 years and bodyweight ≥ 40 kg with WHO Functional Class (FC) II to III. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Opsumit Fabrikant Janssen Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Endothelin A receptor antagonists; Endothelin B receptor antagonists Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Oktober 2023 Verwachte registratie September 2024 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd en vergoed Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Bosentan Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Bosentan wordt momenteel bij kinderen met PAH ingezet, net als macitentan een endotheline-antagonist, maar is minder selectief voor enthotheline-A. De therapeutische meerwaarde is niet onderzocht in de categorie >40 kg tot 78 jaar. Bij pasgeborenen is wel aangetoond in een kleine groep (n=30) dat bosentan niet-inferieur is ten opzichte van macitentan (2). Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening Afhankelijk van leeftijd of lichaamsgewicht Bronnen NCT02932410 (TOMORROW) (1); Kashaki et al. Ped Neo. 2023 (2). Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 7 - 56 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Expertopinie (1). Aanvullende opmerkingen PAH is een zeldzame aandoening. Een schatting is dat er 2 tot 16 kinderen per miljoen zijn met PAH. Er zijn circa 3,5 miljoen Nederlandse kinderen, dus dit betreft 7 tot 56 kinderen. Hierbij is nog niet het gewicht van minimaal 40kg (meestal rond 12 jaar) meegenomen (1). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 33.277,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Medicijnkosten.nl (1) Aanvullende opmerkingen Opsumit tablet filmomhuld 10mg: €99,31 (inclusief BTW). Uitgaande van een doorlopende, dagelijkse behandelduur gaat dit middel €33.277 (exclusief BTW) per patiënt per jaar kosten (€99,31/109∗100∗365,24). Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 1.064.864,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen