Fedratinib Geneesmiddel 12 juni 2018 Uitgebreide indicatie Myelofibrosis Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Fedratinib Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Hematologie, overig Uitgebreide indicatie Myelofibrosis Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Inrebic Fabrikant Celgene Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum ErasmusMC, Radboud Aanvullende opmerkingen JAK2 inhibitor Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Mei 2019 Verwachte registratie Mei 2020 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen In 2013 zijn de klinische studies door Sanofi stopgezet wegens ernstige bijwerkingen (Wernicke’s encephalopathie). Celgene heeft Federatinib nu opgekocht. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Verschillende Therapeutische waarde Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Milt verkleining, symptom score reduction Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 400 mg Bronnen NCT01437787; NCT01523171 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 20 - 143 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NKR Aanvullende opmerkingen 143 diagnoses in 2016. De inschatting van experts is 20 patiënten. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Polycythemia Vera Bronnen Fabrikant Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen