Fedratinib Geneesmiddel 12 juni 2018 Uitgebreide indicatie Myelofibrosis Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Fedratinib Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Myeloproliferatieve aandoeningen Uitgebreide indicatie Myelofibrosis Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Inrebic Fabrikant Celgene Portfoliohouder Werkingsmechanisme JAK tyrosine kinaseremmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen JAK2 inhibitor Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Oktober 2019 Verwachte registratie November 2020 Weesgeneesmiddel Onbekend Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen In 2013 zijn de klinische studies door Sanofi stopgezet wegens ernstige bijwerkingen (Wernicke’s encephalopathie). Celgene heeft Federatinib nu opgekocht. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Verschillende Therapeutische waarde Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Milt verkleining, symptom score reduction Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 400 mg Bronnen JAKARTA: NCT01437787 JAKARTA2: NCT01523171 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 20 - 143 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NKR Aanvullende opmerkingen 143 diagnoses in 2016. De inschatting van experts is 20 patiënten. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Polycythemia Vera Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen