Fedratinib Geneesmiddel 12 June 2018 Uitgebreide indicatie Myelofibrosis Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Fedratinib Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Myeloproliferatieve aandoeningen Uitgebreide indicatie Myelofibrosis Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Inrebic Fabrikant Celgene Portfoliohouder Werkingsmechanisme JAK tyrosine kinaseremmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen JAK2 inhibitor Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum November 2020 Verwachte registratie November 2021 Weesgeneesmiddel Onbekend Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen In 2013 zijn de klinische studies door Sanofi stopgezet wegens ernstige bijwerkingen (Wernicke’s encephalopathie). Celgene heeft Federatinib nu opgekocht. De fabrikant verwacht indiening in Q4 2019 en registratie in Q4 2020. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Ruxolitinib Therapeutische waarde Geen oordeel This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Milt verkleining, symptom score reduction Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 400 mg Bronnen JAKARTA: NCT01437787 JAKARTA2: NCT01523171 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 20 - 143 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NKR Aanvullende opmerkingen 143 diagnoses in 2016. De inschatting van experts is 20 patiënten. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen medicijnkosten.nl en gipdatabank.nl Aanvullende opmerkingen De kosten zullen mogelijk in dezelfde range komen te liggen als ruxolitinib, wat per tablet van 10 mg € 64,80 kost (incl. BTW). Uiteindelijke kosten per patiënt per jaar afhankelijk van de dosis en behandelduur. De kosten van ruxolitinib betroffen gemiddeld genomen bij de behandeling van myelofibrose zo'n €30.000 per patient per jaar. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Polycythemia Vera Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen