Fedratinib Geneesmiddel 12 June 2018 Uitgebreide indicatie Inrebic is indicated for the treatment of disease-related splenomegaly or symptoms in adult patients with primary myelofibrosis, post polycythaemia vera myelofibrosis or post essential thrombocythaemia myelofibrosis who are JAK inhibitor naïve or who have been treated with ruxolitinib. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Fedratinib Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Myeloproliferatieve aandoeningen Uitgebreide indicatie Inrebic is indicated for the treatment of disease-related splenomegaly or symptoms in adult patients with primary myelofibrosis, post polycythaemia vera myelofibrosis or post essential thrombocythaemia myelofibrosis who are JAK inhibitor naïve or who have been treated with ruxolitinib. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Inrebic Fabrikant Celgene Portfoliohouder Werkingsmechanisme JAK tyrosine kinaseremmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen JAK2 inhibitor. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Februari 2020 Verwachte registratie Februari 2021 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen In 2013 zijn de klinische studies door Sanofi stopgezet wegens ernstige bijwerkingen (Wernicke’s encephalopathie). Celgene heeft federatinib inmiddels opgekocht. Positieve CHMP opinie in December 2020. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Ruxolitinib, hydroxy-urea. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing In de eerste lijn zal het vergoed worden met dezelfde afspraken als ruxolitinib. In de tweede lijn in drug access format waarbij betaald wordt als het werkt. Milt verkleining en symptom score reduction. Naar verwachting zal fedratinib vooral een optie zijn voor patiënten die eerder gefaald zijn op ruxolitinib. De meerwaarde zit met name in symptoomreductie. Behandelduur Mediaan 30 week/weken Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 400 mg Bronnen JAKARTA: NCT01437787. JAKARTA2: NCT01523171. Aanvullende opmerkingen JAKARTA (1L; rux naïve): 400mg 30 weken, 500mg 28 weken. JAKARTA-2 (2L; post rux): 24 weken (6 cycli). Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 106 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NKR; fabrikant; expert opinie. Aanvullende opmerkingen 143 diagnoses in 2016. De verwachting is dat de indicatie ook post ruxolitinib behandeling bevat. Van de 143 nieuw gediagnosticeerde patiënten zal uiteindelijk ~75% (107 patiënten) behandeld worden met ruxolitinib. Enkele patiënten ontvangen geen behandeling. Van deze 107 patiënten die ruxolitinib krijgen zal 80% (86 patiënten) in aanmerking komen voor een vervolg behandeling met fedratinib (fit for treatment) (2L; post ruxolitinib). Per jaar komen er 106 patiënten in aanmerking voor de behandeling met fedratinib: 86 post ruxolitinib (2L) en 20 JAKi naïve patiënten (1L). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen <edicijnkosten.nl en Gipdatabank.nl Aanvullende opmerkingen De kosten zullen mogelijk in dezelfde range komen te liggen als ruxolitinib, wat per tablet van 10mg €64,80 kost (inclusief btw). Uiteindelijke kosten per patiënt per jaar afhankelijk van de dosis en behandelduur. De kosten van ruxolitinib betroffen gemiddeld genomen bij de behandeling van myelofibrose zo'n €30.000 per patiënt per jaar. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Adisinsight. Aanvullende opmerkingen Geen lopende fase 3 studies. Overige informatie Aanvullende opmerkingen