Emicizumab Geneesmiddel 09 januari 2018 Uitgebreide indicatie Prophylaxis to prevent bleeding or reduce the frequency of bleeding episodes in adults and children with hemophilia A (congenital factor VIII deficiency) with factor VIII inhibitors. Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Totale kosten € 19.665.000,00 Registratiefase Onbekend Product Werkzame stof Emicizumab Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Hoofdindicatie Hemofilie Uitgebreide indicatie Prophylaxis to prevent bleeding or reduce the frequency of bleeding episodes in adults and children with hemophilia A (congenital factor VIII deficiency) with factor VIII inhibitors. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Hemlibra Fabrikant Roche Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Hemofilie Behandel Centra Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Augustus 2017 Verwachte registratie Maart 2018 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Onbekend Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties FEIBA en recombinant factor VIIa Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per week Dosis per toediening 3 mg/kg Bronnen Aanvullende opmerkingen Fabrikant: Chronische behandeling. Dosering is conform klinische studie, kan volgens officiële SmPC nog veranderen. Week 1-4: 3 mg/kg; week ≥ 5: 1,5 mg/kg Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 13 - 100 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Aanvullende opmerkingen Emicuzumab onderhoud is aangewezen voor deel van patienten bij wie remmer niet verdwijnt na ITI. Percentage patiënten is waarschijnlijk lager dan 20% (formele registratie ontbreekt nog), dan zou het totaal aantal maximaal uitkomen op 100, en het aantal dat daadwerkelijk behandeld zal worden op 25-50. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 170.000,00 - 520.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Medicijnkosten.nl Aanvullende opmerkingen Berekend obv de prijs voor octocog alfa en behandelschema beschreven in het farmacotherapeutisch kompas voor een patient van 70 kg langetermijnprofilaxe: €170.000-520.000. schatting gedaan op basis van de huidige behandelopties waarmee het moet concurreren. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 19.665.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen