Emicizumab Geneesmiddel 09 January 2018 Uitgebreide indicatie Hemlibra is geïndiceerd voor de routineprofylaxe van bloedingen bij patiënten met hemofilie A met remmers tegen factor VIII. Hemlibra kan bij alle leeftijdsgroepen worden gebruikt. Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Totale kosten € 13,629,000.00 Registratiefase Geregistreerd en vergoed Product Werkzame stof Emicizumab Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Hoofdindicatie Hemostase bevorderende medicatie Uitgebreide indicatie Hemlibra is geïndiceerd voor de routineprofylaxe van bloedingen bij patiënten met hemofilie A met remmers tegen factor VIII. Hemlibra kan bij alle leeftijdsgroepen worden gebruikt. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Hemlibra Fabrikant Roche Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Hemofilie Behandel Centra Aanvullende opmerkingen Een bispecific antilichaam dat een brug vormt tussen geactiveerde factor IX en X om zo de functie van ontbrekende factor VIII te herstellen. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel ATMP Onbekend Indieningsdatum Augustus 2017 Verwachte registratie Februari 2018 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Geregistreerd en vergoed Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve opinie CHMP januari 2018, per februari 2018 geregistreerd. Therapeutische waarde Huidige behandelopties FEIBA en recombinant factor VIIa Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per week Dosis per toediening 3 mg/kg Bronnen Aanvullende opmerkingen Fabrikant: Chronische behandeling. Dosering is conform klinische studie, kan volgens officiële SmPC nog veranderen. Week 1-4: 3 mg/kg; week ≥ 5: 1,5 mg/kg. Toedieningsfrequentie lager dan huidige behandelopties. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 15 - 50 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Aanvullende opmerkingen Emicuzumab onderhoud is aangewezen voor deel van patienten bij wie remmer niet verdwijnt na ITI. Percentage patiënten is waarschijnlijk lager dan 20% (formele registratie ontbreekt nog), dan zou het totaal aantal maximaal uitkomen op 100, en het aantal dat daadwerkelijk behandeld zal worden op 15, wellicht oplopend tot 50. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 413,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Fabrikant; G-standaard Aanvullende opmerkingen Bij een dosering van 1,5 mg/kg per week en een gewicht van 70 kg, is de benodigde emicuzimab 105 mg per week. Flacon a 105 mg bedraagt €7.950. De kosten per jaar, voor een patiënt van 70 kg bedragen €7.950*52 = €413.400. De variatie van de prijs is daardoor afhankelijk van het gewicht van de patiënt. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 13,629,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen