Nonacog beta pegol Geneesmiddel 06 June 2023 Uitgebreide indicatie Extension of indication to include treatment and prophylaxis of bleeding in children below 12 years of age with haemophilia B including previously untreated patients for REFIXIA. Therapeutische waarde Mogelijk gelijke waarde Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Nonacog beta pegol Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Hemostase bevorderende medicatie Uitgebreide indicatie Extension of indication to include treatment and prophylaxis of bleeding in children below 12 years of age with haemophilia B including previously untreated patients for REFIXIA. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Refixia Fabrikant Novo Nordisk Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Onbekend Toedieningsvorm Poeder voor injectievloeistof Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum December 2022 Verwachte registratie Oktober 2023 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Er zijn diverse factor IX stollingsfactor preparaten beschikbaar voor kinderen <12 jaar (Benefix, Rixubis, Alprolix, Idelvion). Therapeutische waarde Mogelijk gelijke waarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing De PARADIGM-6 trial in kinderen (inclusief PUPs) met hemofilie B <2% laat goede effectiviteit zien van dit langwerkende FIX product. Er is meerwaarde ten opzichte van de bestaande kortwerkende FIX preparaten. Er is waarschijnlijk gelijke effectiviteit ten opzichte van de andere 2 langwerkende FIX preparaten. Refixia (Nonacog beta pegol) is tot nu toe het enige preparaat dat alleen voor > 12 jaar geregisterd is. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT01467427 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 45 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Erfelijkheid.nl Aanvullende opmerkingen Het totaal aantal hemofilie B patiënten wordt geschat op 400 in Nederland. Hemofilie B komt hoofdzakelijk bij mannen voor. Er zijn ongeveer 2 miljoen kinderen in Nederland in de leeftijd tot 12 jaar. Dit betekent dat er ongeveer 45 patiënten in deze leeftijdsklasse vallen. Mogelijk zal een gedeelte van deze groep gebruik gaan maken van de behandeling. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen