Tocilizumab Geneesmiddel 12 June 2018 Uitgebreide indicatie Systemische Sclerose Therapeutische waarde Nog geen oordeel Totale kosten € 5,250,000.00 Registratiefase Teruggetrokken Product Werkzame stof Tocilizumab Domein Chronische immuunziekten Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Chronische immuunziekten, overig Uitgebreide indicatie Systemische Sclerose Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam RoActemra Fabrikant Roche Portfoliohouder Werkingsmechanisme Interleukineremmer Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Expertise centra voor systemische sclerose. Aanvullende opmerkingen Monoklonaal antilichaam dat de werking van interleukine 6 blokkeert. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Juli 2018 Verwachte registratie Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Teruggetrokken Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Er is momenteel geen effectieve behandeling Therapeutische waarde Nog geen oordeel This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Fase II studie heeft de eindpunten niet heeft gehaald maar is wel gepubliceerd (Khanna et al. Lancet. 2016 Jun 25;387(10038):2630-2640). Momenteel is een fase III studie gaande. Waarschijnlijk vanwege de unmet need. Een meer recente studie in ARD (Khanna et al. Ann Rheum Dis. 2018 Feb;77(2):212-220) - een open-label extension studie van het Lancet artikel - is positief maar er is kritiek op de statistiek. Fase III studie is gestart in augustus 2017. In Q3 2018 heeft Roche de ontwikkeling stopgezet. De primaire eindpunten werden niet gehaald en er was een verhoogde kans op infecties. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per week Dosis per toediening 162 mg Bronnen NCT01532869 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 200 - 400 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Aanvullende opmerkingen Gebruik wordt mogelijk beperkt tot expertisecentra. In totaal zijn er zijn momenteel 2.500 patiënten in Nederland bekend. De werkgroep verwacht dat er naar schatting 200-400 patiënten in aanmerking zouden komen voor deze behandeling. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 15,000.00 - 20,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Medicijnkosten.nl Aanvullende opmerkingen € 155 per 80 mg flacon Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 5,250,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Ja Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen