Tocilizumab Geneesmiddel 12 juni 2018 Uitgebreide indicatie Extension of indication to include treatment of new indication for slowing the rate of decline in pulmonary function in adult patients with systemic sclerosis-associated interstitial lung disease (SSc-ILD) for RoActemra. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 5.250.000,00 Registratiefase Geen registratie verwacht Product Werkzame stof Tocilizumab Domein Chronische immuunziekten Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Chronische immuunziekten, overig Uitgebreide indicatie Extension of indication to include treatment of new indication for slowing the rate of decline in pulmonary function in adult patients with systemic sclerosis-associated interstitial lung disease (SSc-ILD) for RoActemra. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam RoActemra Fabrikant Roche Portfoliohouder Werkingsmechanisme Interleukineremmer Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Expertise centra voor systemische sclerose. Aanvullende opmerkingen Monoklonaal antilichaam dat de werking van interleukine 6 blokkeert. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Juli 2018 Verwachte registratie Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Geen registratie verwacht Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Registratieaanvraag teruggetrokken september 2023 Therapeutische waarde Huidige behandelopties Er is momenteel geen effectieve behandeling Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Fase II studie heeft de eindpunten niet heeft gehaald maar is wel gepubliceerd (Khanna et al. Lancet. 2016 Jun 25;387(10038):2630-2640). Er was een fase III studie gaande. Waarschijnlijk vanwege de unmet need. Een meer recente studie in ARD (Khanna et al. Ann Rheum Dis. 2018 Feb;77(2):212-220) - een open-label extension studie van het Lancet artikel - is positief maar er was kritiek op de statistiek. Fase III studie is gestart in augustus 2017. In het derde kwartaal van 2018 heeft Roche de ontwikkeling stopgezet. De primaire eindpunten werden niet gehaald en er was een verhoogde kans op infecties. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per week Dosis per toediening 162 mg Bronnen NCT02453256 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 200 - 400 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Aanvullende opmerkingen Gebruik wordt mogelijk beperkt tot expertisecentra. In totaal zijn er zijn momenteel 2.500 patiënten in Nederland bekend. De werkgroep verwacht dat er naar schatting 200-400 patiënten in aanmerking zouden komen voor deze behandeling. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 15.000,00 - 20.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Medicijnkosten.nl Aanvullende opmerkingen € 155 per 80 mg flacon Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 5.250.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Ja Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen