Betaine Geneesmiddel 08 June 2021 Uitgebreide indicatie Adjuvante behandeling van homocystinurie, waarbij tekorten of defecten zijn betrokken in: cystathionine-bèta-synthase (CBS), 5,10-methyleentetrahydrofolaatreductase (MTHFR), cobalaminecofactormetabolisme (cbl). Dient te worden gebruikt als supplement bij andere therapieën zoals vitamine B6 (pyridoxine), vitamine B12 (cobalamine), folaat en specifiek dieet. Therapeutische waarde Mogelijk gelijke waarde Totale kosten Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Betaine Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Generiek middel G Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten Uitgebreide indicatie Adjuvante behandeling van homocystinurie, waarbij tekorten of defecten zijn betrokken in: cystathionine-bèta-synthase (CBS), 5,10-methyleentetrahydrofolaatreductase (MTHFR), cobalaminecofactormetabolisme (cbl). Dient te worden gebruikt als supplement bij andere therapieën zoals vitamine B6 (pyridoxine), vitamine B12 (cobalamine), folaat en specifiek dieet. Huidig specialité Cystadane (Recordati) Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Amversio Fabrikant Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Poeder voor oraal gebruik Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Betaïne is een natuurlijke stof die wordt gewonnen uit suikerbieten. Bij homocystinurie verlaagt betaïne het homocysteïnegehalte in het bloed door homocysteïne om te zetten in het aminozuur methionine. Dit helpt de symptomen van de ziekte te verbeteren. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum December 2020 Verwachte registratie Mei 2022 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Originele product had ooit een weesstatus, dat is nu verlopen. Geen SPC van kracht. Positieve CHMP opinie ontvangen in februari 2022. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Mogelijk gelijke waarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Aanvullende opmerkingen Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen