Sizavaleucel Geneesmiddel 08 June 2021 Uitgebreide indicatie In Recipients of HLA-matched, Living Donor Kidney Transplants Therapeutische waarde Mogelijk geen plaats in de behandeling Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Sizavaleucel Domein Chronische immuunziekten Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Chronische immuunziekten, overig Uitgebreide indicatie In Recipients of HLA-matched, Living Donor Kidney Transplants Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Medeor Therapeutics Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Injectie/infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Nieuwe cell-based therapie om het immuunsysteem van de patiënt te her programmeren zodat langdurige immunosuppressiva na een niertransplantatie niet nodig zijn. Werkzame stof stond voorheen bekend als MDR-101 Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Ja Indieningsdatum 2023 Verwachte registratie 2024 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Primary completion datum fase 3 studie in januari 2022. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Standard immunosuppressive treatment Therapeutische waarde Mogelijk geen plaats in de behandeling This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing MDR-101 is een cellulaire behandeling waarbij, aan de ontvanger van een nier afkomstig van een HLA-gematchte levende donor, een celpreparaat wordt toegediend bestaande uit CD34+ hematopoietische stamcellen en CD3+ T-cellen (ook afkomstig van de donor). Voorafgaande aan infusie bij de ontvanger krijgt de patiënt totale lichaamsbestraling (TBI) en ATG voorbehandeling, met als doel een mixed chimerisme te bereiken. Dat chimerisme moet er toe leiden dat de getransplanteerde nier getolereerd wordt, en dat na staken van de immunosuppressie (1 jaar na transplantatie) geen afstoting van de nier optreedt. Interim resultaten (nov 2020) betrof data van 12 donor/ontvanger paren, in de experimentele arm van de studie. Van die 12 paren hadden er nog slechts 5 het tijdstip 365 dagen bereikt en was alle immunosuppressie gestaakt. Bij 2 patiënten is geen mixed chimerisme meer aanwezig. Er zijn geen afstotingen gezien, en evenmin GVHD. De studie wordt uitgevoerd bij patiënten die een laag risico op afstoting hebben en waarvan we weten dat zij al bij relatief lage doseringen immunosuppressie een stabiele nierfunctie hebben. De afweging of de korte termijn toxiciteit van de “mini”-stamceltransplantatie opweegt tegen de lange termijn toxiciteit van (laag gedoseerde immunosuppressie) is niet eenvoudig. Hoe jonger de patiënt (en dus hoe langer de periode waarin een behandeling na transplantatie gegeven moet worden) hoe groter het potentiële voordeel. De studie met MDR-101 moet vooral worden gezien als een proof-of-concept studie. De verwachting is dat het nog wel even gaat duren voordat de 20 donor/ontvanger paren zijn geïncludeerd en het tijdstip 365 dagen na transplantatie hebben bereikt. In geval van gunstige resultaten van deze studie zullen behandelaars eerst grotere aantallen patiënten willen zien, die met deze strategie behandeld zijn, alvorens dit te implementeren. Dat betekent dat er voor de komende 5 jaar geen significant gebruik verwacht wordt. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT03363945 Aanvullende opmerkingen A single dose will be administered via IV infusion post-kidney transplant. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 0 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen nierstichting.nl Aanvullende opmerkingen In 2019 vonden er 951 niertransplantaties plaats, waarvan 501 (53%) met een nier van een levende donor (donatie bij leven) en 450 (47%) met een nier van een overleden donor (postmortale donatie). In geval van gunstige resultaten van deze studie zullen behandelaars eerst grotere aantallen patiënten willen zien, die met deze strategie behandeld zijn, alvorens dit te implementeren. Dat betekent dat er voor de komende 5 jaar geen significant gebruik verwacht wordt. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen