Vocimagene amiretrorepvec Geneesmiddel 12 June 2019 Uitgebreide indicatie Recurrent High Grade Glioma Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Vocimagene amiretrorepvec Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Hersenkanker Uitgebreide indicatie Recurrent High Grade Glioma Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Tocagen Portfoliohouder Werkingsmechanisme Gentherapie Toedieningsweg Intracerebraal Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Combinatie van een eenmalige behandeling door injectie in het geresecteerde weefsel en een tablet. Vocimagene amiretrorepvec is een gentherapie wat het gen voor cytosine deaminase (CD) in cellen incorporeert via een replicerend, non-lytisch retrovirale vector. Deze vector wordt geïnjecteerd in het weefsel direct naast de verwijderde tumor en wordt alleen geïncorporeerd in delende cellen (met name de overgebleven tumorcellen). Vervolgens wordt de patiënt behandeld met een extended-release formulering van 5-fluorocytosine, een precursor van 5-fluorouracil die door de bloed-hersenbarrière heen kan. 5-fluorocytosine kan alleen door de CD-geïnfecteerde cellen worden omgezet in 5-fluorouracil. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME) ATMP Onbekend Indieningsdatum 2020 Verwachte registratie 2021 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Advanced therapy medicinal product (ATMP). Estimated Primary Completion Date fase II/III Toca 5 studie: december 2018. Therapeutische waarde Huidige behandelopties PCV (procarbazine, CCNU (lomustine) en vincristine), temozolomide Therapeutische waarde Geen oordeel This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen Oncoline; NCT02414165 Aanvullende opmerkingen Resection followed by administration of 4 mL Toca 511 (vocimagene amiretrorepvec). Toca 511 is administered by injection into the wall of the subject's tumor resection cavity on Day 1 (approximately 40 injections of 0.1 mL). Toca FC is an extended-release formulation of flucytosine. Toca FC will be administered at 220 mg/kg/day orally for 7-day courses beginning at least 6 weeks after resection and repeated approximately every 6 weeks. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Oncoline; Ho et al. Eur J Cancer. 2014 Sep;50(13):2309-18; Weller et al. Neuro Oncol. 2013 Jan; 15(1): 4–27 Aanvullende opmerkingen In 2011 werden er ongeveer 1.000 diagnoses hooggradig glioom gesteld. Bij ongeveer 70% van de gevallen vindt er resectie plaats (n=700). Ongeveer 90% van de gliomen keren terug (n=630). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Kosten nog onbekend maar waarschijnlijk hoog. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Metastatic solid tumors (CRC, RCC, Melanoma, Pancreatic, Lung & Breast) in fase I, newly diagnosed high grade glioma (preclinical) Bronnen Tocagen pipeline Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen