Evinacumab Geneesmiddel 08 December 2020 Uitgebreide indicatie Treatment of homozygous familial hypercholesterolemia (HoFH) Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten € 1,500,000.00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Evinacumab Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Lipidenverlagende medicatie Uitgebreide indicatie Treatment of homozygous familial hypercholesterolemia (HoFH) Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Regeneron Portfoliohouder Werkingsmechanisme Overig Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen ANGPTL3 protein inhibitor Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Versnelde beoordeling Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum September 2020 Verwachte registratie Mei 2021 Weesgeneesmiddel Onbekend Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Breakthrough Therapy Designation status bij de FDA. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Homozygote FH is een ernstige ziekte die nog moeilijk te behandelen is. De HoFH is een heterogeen ziektebeeld. De meeste patiënten hebben een aanvullende behandeling nodig naast statine en ezetimibe. Dit kan afhankelijk van type HoFH bestaan uit PCSK9 remming en/of lomitapide. Een klein deel van de HoFH patiënten wordt behandeld met aferese omdat dit een invasieve behandeling is. Therapeutische waarde Geen oordeel This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing ''Evinacumab lowered LDL-c in HoFH patients by an average of 47% (versus a 2% increase in patients on placebo). Furthermore, evinacumab produced a 132mg/dL absolute change in LDL-c with 47% of patients on drug achieving LDL-c levels below the recommended level of 100mg/dL.'' Een goede aanvulling op het huidige behandelassortiment. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT03399786 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 10 - 20 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen inschatting experts Aanvullende opmerkingen HoFH zeldzame aandoening. Ongeveer 50 patiënten in Nederland. Niet alle patiënten komen in aanmerking voor deze behandeling gezien zij uit zullen komen met andere behandelingen. Geschat aantal 10-20 patiënten Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € > 100,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen https://www.forbes.com/sites/johnlamattina/2019/08/15/regenerons-great-science-led-to-an-important-drug-but-will-it-flop-commercially/#70369e62653b Aanvullende opmerkingen De exacte prijs is nog niet bekend gemaakt door de fabrikant. In de Verenigde Staten kost LDL-aferese $8.000 per maand ($96.000 per jaar). De verwachting is dan ook dat de prijs minimaal $100.000 op jaarbasis zal gaan bedragen. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 1,500,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Off-label gebruik Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Hyperlipoproteinaemia type IIa; Hypertriglyceridaemia Bronnen Adisinsight Aanvullende opmerkingen Lopende fase 3 studies Overige informatie Aanvullende opmerkingen