Evinacumab Geneesmiddel 08 december 2020 Uitgebreide indicatie Evkeeza is indicated as an adjunct to diet and other low-density lipoprotein-cholesterol (LDL-C) lowering therapies for the treatment of adult and adolescent patients aged 12 years and older with homozygous familial hypercholesterolaemia (HoFH). Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 1.500.000,00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Evinacumab Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Lipidenverlagende medicatie Uitgebreide indicatie Evkeeza is indicated as an adjunct to diet and other low-density lipoprotein-cholesterol (LDL-C) lowering therapies for the treatment of adult and adolescent patients aged 12 years and older with homozygous familial hypercholesterolaemia (HoFH). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Evkeeza Fabrikant Regeneron Portfoliohouder Werkingsmechanisme Overig Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen ANGPTL3 protein inhibitor Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Versnelde beoordeling Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum September 2020 Verwachte registratie Juni 2021 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Breakthrough Therapy Designation status bij de FDA. Positieve CHMP-opinie in april 2021. Juli 2021: Evinacumab is in de sluis geplaatst, voor zover verstrekt als aanvulling op een dieet en andere low density-lipoproteïne cholesterol verlagende therapieën voor de behandeling van volwassen en adolescente patiënten van 12 jaar en ouder met homozygote familiale hypercholesterolemie. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Homozygote FH is een ernstige ziekte die nog moeilijk te behandelen is. De Homozygote FH is een heterogeen ziektebeeld. De meeste patiënten hebben een aanvullende behandeling nodig naast statine en ezetimibe. Dit kan afhankelijk van type Homozygote FH bestaan uit PCSK9 remming en/of lomitapide. Een klein deel van de Homozygote FH patiënten wordt behandeld met aferese omdat dit een invasieve behandeling is. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing ''Evinacumab lowered LDL-c in Homozygote FH patients by an average of 47% (versus a 2% increase in patients on placebo). Furthermore, evinacumab produced a 132mg/dL absolute change in LDL-c with 47% of patients on drug achieving LDL-c levels below the recommended level of 100mg/dL.'' Een goede aanvulling op het huidige behandelassortiment. Evinacumab heeft een mogelijke meerwaarde ten opzichte van PCSK9 remmers. Het werkt enkel bij patiënten die LDL receptoren hebben. Als een patiënt deze niet meer heeft is de enige optie nierdialyse of het duurdere lomitapide. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening 150 mg/ml Bronnen NCT03399786 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 10 - 20 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen inschatting experts Aanvullende opmerkingen Homozygote FH is een zeldzame aandoening. Er zijn ongeveer 50 patiënten in Nederland. Niet alle patiënten komen in aanmerking voor deze behandeling gezien zij uit zullen komen met andere behandelingen. Geschat aantal 10-20 patiënten. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € > 100.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen https://www.forbes.com/sites/johnlamattina/2019/08/15/regenerons-great-science-led-to-an-important-drug-but-will-it-flop-commercially/#70369e62653b Aanvullende opmerkingen De exacte prijs is nog niet bekend gemaakt door de fabrikant. In de Verenigde Staten kost LDL-aferese $8.000 per maand ($96.000 per jaar). De verwachting is dan ook dat de prijs minimaal $100.000 op jaarbasis zal gaan bedragen. Dit middel is in de sluis geplaatst tot er een financieel arrangement is overeengekomen. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 1.500.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Hyperlipoproteinaemia type IIa; Hypertriglyceridaemia Bronnen Adisinsight Aanvullende opmerkingen Lopende fase 3 studies Overige informatie Aanvullende opmerkingen