Brimapitide Geneesmiddel 13 december 2018 Uitgebreide indicatie Acute sensorineural hearing loss (ASNHL) Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Brimapitide Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Neurologie, overig Uitgebreide indicatie Acute sensorineural hearing loss (ASNHL) Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Sonsuvi Fabrikant Auris Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Onbekend Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Mitogen-activated protein kinase 8 inhibitors. Intratympanische toediening. c-Jun N-Terminal Kinase (JNK) remmer. Het is de eerste van een klasse middelen. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum 2019 Verwachte registratie 2020 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Klinische studies in Europa afgerond in november 2017. In samenspraak met de FDA en EMA wordt een nieuwe pivotal trial gestart. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Steroïden, in eerste instantie oraal maar kan ook via injectie in het middenoor. Er zijn meerdere neiwue therapiën in ontwikkeling in vroege stadia van klinisch onderzoek. In de toekomst worden er dus meer behandelopties verwacht. Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Er is een duidelijke unmet need, huidige therapiën hebben een zeer beperkte effectiviteit. De specifieke targeting door brimapitide is potentieel van grote therapeutische waarde. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening 0.4 mg/ml - 0.8 mg/ml Bronnen NCT02561091 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 850 - 3.400 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen SPS; expertopinie Aanvullende opmerkingen SPS: "Figures from the US suggest an annual incidence of 5 to 20 per 100,000, however it is thought that many cases may go unreported. Median age at presentation is around 40 to 54 years, and sex distribution is roughly equal." Teruggerekend naar Nederland zou dit gaan om 850-3400 personen. Er is een duidelijke unmet need maar het is vooralsnog onduidelijk welke patiënten baat hebben bij een dergelijke behandeling. Afhankelijk van de diagnosestelling en de snelheid van handelen die geboden is bij acuut gehoorverlies is de potentiële patiëntengroep die in aanmerking komt voor deze behandeling groot. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Expertopinie Aanvullende opmerkingen Aangezien de behandeling van acuut gehoorverlies nu weinig effectief is en er sprake is van een unmet need zal bij bewezen effectiviteit van brimapitide waarschijnlijk een hoge prijs gehanteerd worden. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen pijn en ontsteking na een cataract (fase 3) Bronnen https://bciq.biocentury.com/ Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen