Brimapitide Geneesmiddel 13 December 2018 Uitgebreide indicatie Acute sensorineural hearing loss (ASNHL) Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Brimapitide Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Gehooraandoeningen Uitgebreide indicatie Acute sensorineural hearing loss (ASNHL) Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Sonsuvi Fabrikant Auris Portfoliohouder Werkingsmechanisme Tyrosine kinase remmer Toedieningsweg Auriculair Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Mitogen-activated protein kinase 8 inhibitors. Intratympanische toediening. c-Jun N-Terminal Kinase (JNK) remmer. Het is de eerste van een klasse middelen. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum 2021 Verwachte registratie 2022 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Klinische studies in Europa afgerond in november 2017. In samenspraak met de FDA en EMA wordt een nieuwe pivotal trial gestart. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Steroïden, in eerste instantie oraal maar kan ook via injectie in het middenoor. Er zijn meerdere nieuwe therapieën in ontwikkeling in vroege stadia van klinisch onderzoek. In de toekomst worden er dus meer behandelopties verwacht. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Er is een duidelijke unmet need, huidige therapieën hebben een zeer beperkte effectiviteit. De specifieke targeting door brimapitide is potentieel van grote therapeutische waarde. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening 0.4 mg/ml - 0.8 mg/ml Bronnen NCT02561091 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 1,000 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen SPS; expertopinie Aanvullende opmerkingen SPS: "Figures from the US suggest an annual incidence of 5 to 20 per 100,000, however it is thought that many cases may go unreported. Median age at presentation is around 40 to 54 years, and sex distribution is roughly equal. Teruggerekend naar Nederland zou dit gaan om 850-3.400 personen. Er is een duidelijke unmet need. Brimapitide wordt in de fase 3 trials alleen onderzocht bij mensen met acuut gehoorverlies waarbij de behandeling gestart werd binnen 72 uur na aanvang van het acute gehoorverlies. Inschatting experts: 1.000 patiënten op jaarbasis is een realistisch maximum aantal dat in aanmerking zou kunnen komen voor deze behandeling. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Expertopinie Aanvullende opmerkingen Aangezien de behandeling van acuut gehoorverlies nu weinig effectief is en er sprake is van een unmet need zal bij bewezen effectiviteit van brimapitide waarschijnlijk een hoge prijs gehanteerd worden. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen pijn en ontsteking na een cataract (fase 3) Bronnen https://bciq.biocentury.com/ Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen