FCR 001 Medicine 07 June 2022 Extended indication Stamceltherapie met stamcellen van levende nierdonor met als doel mixed T-cel chimerisme te bereiken en immuunsuppressie in ontvanger te stoppen. Therapeutic value Possible added value for a subgroup Total cost Registration phase Clinical trials Product Active substance FCR 001 Domain Chronic immune diseases Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Other chronic immune diseases Extended indication Stamceltherapie met stamcellen van levende nierdonor met als doel mixed T-cel chimerisme te bereiken en immuunsuppressie in ontvanger te stoppen. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer Talaris Portfolio holder Mechanism of action Allogeneic modified cell therapy Route of administration Intravenous Therapeutical formulation Intravenous drip Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Alle niertransplantatie centra (academische ziekenhuizen) Additional remarks Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Unknown Particularity Unknown ATMP Yes Submission date 2024 Expected Registration 2025 Orphan drug No Registration phase Clinical trials Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Fase 3 trial in de Verenigde Staten, waarbij in juni 2022 pas 22 donor-ontvanger paren zijn geïncludeerd van de geplande 240 paren. Minimale follow-up moet bovendien 2 jaar zijn. Geen weesstatus in Europa, wel in de Verenigde Staten. Therapeutic value Current treatment options Levenslang immuunsuppressie ter preventie van rejectie van donornier. Therapeutic value Possible added value for a subgroup This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Alleen mogelijk bij levende donor transplantatie omdat stamcellen voor donatie via cel aferese gemobiliseerd moeten worden en ontvanger relatief intensieve non-ablatieve beenmergdepletie vóór de niertransplantatie moeten ondergaan. Duration of treatment Frequency of administration Dosage per administration Stamcellen zullen eenmalig worden toegediend References NCT03995901 (FREEDOM-1) & NCT01649388 (FREEDOM-2) Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume 10 - 100 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Nierstichting; In 2019 vonden er 951 niertransplantaties plaats, waarvan 501 (53%) met een nier van een levende donor (donatie bij leven) en 450 (47%) met een nier van een overleden donor (postmortale donatie). Additional remarks In geval van gunstige resultaten van deze studie zullen behandelaars eerst grotere aantallen patiënten willen zien, die met deze strategie behandeld zijn én met langere follow-up, alvorens deze intensieve behandeling te implementeren. Dat betekent dat er voor de komende 5 jaar geen significant gebruik verwacht wordt. Expected cost per patient per year Cost References Additional remarks Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Yes Indication extensions Stamceltherapie waarbij cellen van levende nierdonor T-cel chimerisme bij ontvanger moeten bewerkstelligen en staken van immuunsuppressie mogelijk maken. References Clinicaltrials.org Additional remarks Other information Additional remarks