Duvelisib Geneesmiddel 12 juni 2018 Uitgebreide indicatie Treatment of adult patients with relapsed or refractory chronic lymphocytic leukaemia (CLL) or small lymphocytic lymphoma (SLL) and relapsed or refractory follicular lymphoma (FL). (3L) Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten € 3.200.000,00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Duvelisib Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie CLL Uitgebreide indicatie Treatment of adult patients with relapsed or refractory chronic lymphocytic leukaemia (CLL) or small lymphocytic lymphoma (SLL) and relapsed or refractory follicular lymphoma (FL). (3L) Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Copiktra Fabrikant Verastem Portfoliohouder Werkingsmechanisme Serine/threonine kinaseremmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Selective PI3K δ/γ inhibitor Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum December 2019 Verwachte registratie Januari 2021 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen DUO trial: improved progression free survival (PFS). Therapeutische waarde Huidige behandelopties Ibrutinib, (R-)venetoclax, R-idelalisib. Therapeutische waarde Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Door het gunstiger bijwerkingenprofiel van BTK-inhibitors (zoals ibrutinib) en Bcl-2 inhibitors (zoals venetoclax) is er in de dagelijkse praktijk vooralsnog nauwelijks plaats voor PI3K remmers. Er zal naar verwachting met name concurrentie plaatsvinden met idelalisib. Welk middel de voorkeur krijgt hangt af van het toxiciteits-profiel en de specifiekere remming. Behandelduur Mediaan 11.6 maand/maanden Toedieningsfrequentie 2 maal per dag Dosis per toediening 25 mg Bronnen NCT01882803; https://www.targetedonc.com/conference/soho-2019/dose-modifications-to-duvelisib-do-not-compromise-outcomes-in-rr-cllsll. Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 10 - 30 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NKR Aanvullende opmerkingen Het aantal diagnoses van CLL en SLL in 2016 bedroeg 781 en 139 respectievelijk. Bij een groot deel van de patiënten vindt op enig moment een relapse plaats. In 2015 kregen in Nederland 436 patiënten de diagnose FL. De inschatting is dat er ongeveer 200 patiënten met FL starten met een tweedelijnsbehandeling. Door het gunstiger bijwerkingenprofiel van BTK-inhibitors en Bcl-2 inhibitors is er in de dagelijkse praktijk vooralsnog nauwelijks plaats voor PI3K remmers. Er wordt verwacht dat er mogelijk 10-30 patiënten gebruik zullen maken van deze behandeling. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 160.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen https://www.drugs.com/price-guide/copiktra Aanvullende opmerkingen In de Verenigde Staten is een prijs bekend van ongeveer $13,000 (~€12.800) voor 56 orale capsules van 25 mg. Bij en behandelduur van 11,6 maanden zou dit neerkomen op een inname van 706 capsules en dus ongeveer €160.000 per patiënt per jaar. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 3.200.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Non-Hodgkin's Lymphoma Bronnen Adisinsight; clinicaltrials.gov Aanvullende opmerkingen Lopende fase 3 studie. Overige informatie Aanvullende opmerkingen