Fedratinib Medicine 12 June 2018 Extended indication Inrebic is indicated for the treatment of disease-related splenomegaly or symptoms in adult patients with primary myelofibrosis, post polycythaemia vera myelofibrosis or post essential thrombocythaemia myelofibrosis who are JAK inhibitor naïve or who have been treated with ruxolitinib. Therapeutic value No estimate possible yet Total cost € 6,438,016.00 Registration phase Registered and reimbursed Product Active substance Fedratinib Domain Oncology and Hematology Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Myeloproliferative disorders Extended indication Inrebic is indicated for the treatment of disease-related splenomegaly or symptoms in adult patients with primary myelofibrosis, post polycythaemia vera myelofibrosis or post essential thrombocythaemia myelofibrosis who are JAK inhibitor naïve or who have been treated with ruxolitinib. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Inrebic Manufacturer Celgene Portfolio holder Mechanism of action JAK tyrosine kinase inhibitor Route of administration Oral Therapeutical formulation Capsule Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks JAK2 inhibitor. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date February 2020 Expected Registration February 2021 Orphan drug Yes Registration phase Registered and reimbursed Reimbursement Medicine sluice Additional remarks In 2013 zijn de klinische studies door Sanofi stopgezet wegens ernstige bijwerkingen (Wernicke’s encephalopathie). Celgene heeft federatinib inmiddels opgekocht. Positieve CHMP opinie in December 2020. Aanspraak status ZN: JA bij de indicatie "Symptomen bij MF (primair/post-PV/post ET), niet eerder behandeld met JAK remmers (Volw.)" en NEE bij de indicatie "Symptomen bij MF (primair/post-PV/post ET), eerder behandeld met ruxolitinib, binnen DRUG Access-hema platform (Volw.)" Therapeutic value Current treatment options Ruxolitinib, hydroxy-urea. Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation In de eerste lijn zal het vergoed worden met dezelfde afspraken als ruxolitinib. In de tweede lijn in drug access format waarbij betaald wordt als het werkt. Milt verkleining en symptom score reduction. Naar verwachting zal fedratinib vooral een optie zijn voor patiënten die eerder gefaald zijn op ruxolitinib. De meerwaarde zit met name in symptoomreductie. Duration of treatment Frequency of administration 1 times a day Dosage per administration 400 mg References JAKARTA: NCT01437787. JAKARTA2: NCT01523171. Additional remarks JAKARTA (1L; rux naïve): 400mg 30 weken, 500mg 28 weken. JAKARTA-2 (2L; post rux): 24 weken (6 cycli). Expected patient volume per year Patient volume < 106 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References NKR; fabrikant; expert opinie. Additional remarks 143 diagnoses in 2016. De verwachting is dat de indicatie ook post ruxolitinib behandeling bevat. Van de 143 nieuw gediagnosticeerde patiënten zal uiteindelijk ongeveer 75% (107 patiënten) behandeld worden met ruxolitinib. Enkele patiënten ontvangen geen behandeling. Van deze 107 patiënten die ruxolitinib krijgen zal 80% (86 patiënten) in aanmerking komen voor een vervolg behandeling met fedratinib (fit for treatment) (2L; post ruxolitinib). Per jaar komen er 106 patiënten in aanmerking voor de behandeling met fedratinib: 86 post ruxolitinib (2L) en 20 JAKi naïve patiënten (1L). Expected cost per patient per year Cost € 60,736.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Medicijnkosten.nl Additional remarks De kosten per tablet bedragen 41,60 per 100mg. Potential total cost per year Total cost € 6,438,016.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References Adisinsight. Additional remarks Geen lopende fase 3 studies. Other information Additional remarks