Fenfluramine Medicine 13 December 2018 Extended indication Seizures associated with Dravet syndrome (first-line, low-dose formulation) Therapeutic value No judgement Total cost Registration phase Registration application pending Product Active substance Fenfluramine Domain Neurological disorders Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Epilepsy Extended indication Seizures associated with Dravet syndrome (first-line, low-dose formulation) Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Fintepla Manufacturer Zogenix Portfolio holder Mechanism of action Other Route of administration Oral Therapeutical formulation Drink Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Unknown Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date March 2019 Expected Registration April 2020 Orphan drug Yes Registration phase Registration application pending Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Werd in het verleden als dieetpil gebruikt maar is voor die toepassing verboden vanwege ernstige bijwerkingen. FDA Breakthrough Therapy Designation voor Dravetsyndroom. Therapeutic value Current treatment options combi van valproaat, clobazam, topiramate, stiripentol, ketogeen dieet Therapeutic value No judgement This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Indrukwekkende reductie in frequentie van “major motor seizures” in 9 DS patienten die open-label behandeld werden met fenfluramine (“All patients demonstrated a reduction in major motor seizure frequency during treatment, with a median reduction of 75%. Seven patients (78%) experienced a ≥50% reduction in major motor seizure frequency” (Schoonjans et al. Eur J Neurol 2017). RCT in 118 patienten is ongoing, verwachte einddatum december 2018 (https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02682927) Duration of treatment Frequency of administration 2 times a day Dosage per administration 0,2-0,8 mg/kg/dag References NCT02682927 Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume < 900 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Additional remarks Dravet: Incidentie 1 per 20,000 (Yakoub 1992) tot 1 per 40,000 kinderen (Hurst 1990). (Brigo et al. Cochrane Database Syst Rev. 2013). 24% van de mensen in NL is onder de 20, dus ongeveer 4 miljoen (4.084.800). Het aantal kinderen met Dravet in NL zou dan liggen tussen de 102 en de 204. Geschat wordt dat er ongeveer 750 volwassenen met Dravet zijn in NL (op basis van sterfte voor de leeftijd van 50 jaar van 15-20% van de patiënten). Totaal aantal patiënten in NL dus 850-950. Afhankelijk van de meerwaarde ten opzichte van huidige behandelopties zal dit middel bij een deel van deze patiënten worden ingezet. Expected cost per patient per year Cost References Medicijnkosten.nl, GIP-databank Additional remarks Vergoeding van overige anti-epileptica uiteenlopend zoals clonazepam €18,18 per patiënt per jaar en felbamaat €1.655,00 per patiënt per jaar en stiripentol €5.126,00 per patiënt per jaar. Het is dan ook onduidelijk hoeveel fenfluramine zal gaan kosten. Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Yes Indication extensions Lennox Gastaut Syndrome References Clinicaltrials.gov Additional remarks Other information Additional remarks