Fenfluramine Medicine 13 December 2018 Extended indication Fintepla is indicated for the treatment of seizures associated with Dravet syndrome as an add-on therapy to other anti-epileptic medicines for patients 2 years of age and older. Therapeutic value No estimate possible yet Total cost € 72,000,000.00 Registration phase Registered Product Active substance Fenfluramine Domain Neurological disorders Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Epilepsy Extended indication Fintepla is indicated for the treatment of seizures associated with Dravet syndrome as an add-on therapy to other anti-epileptic medicines for patients 2 years of age and older. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Fintepla Manufacturer Zogenix Portfolio holder Mechanism of action Other Route of administration Oral Therapeutical formulation Drink Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Unknown Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date March 2019 Expected Registration December 2020 Orphan drug Yes Registration phase Registered Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Werd in het verleden als dieetpil gebruikt maar is voor die toepassing verboden vanwege ernstige bijwerkingen. FDA Breakthrough Therapy Designation voor Dravetsyndroom. Positieve CHMP-opinie in oktober 2020. Therapeutic value Current treatment options combi van valproaat, clobazam, topiramate, stiripentol, ketogeen dieet Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Een grote reductie in frequentie van “major motor seizures” in 9 DS patiënten die open-label behandeld werden met fenfluramine (“All patients demonstrated a reduction in major motor seizure frequency during treatment, with a median reduction of 75%. Seven patients (78%) experienced a ≥50% reduction in major motor seizure frequency” (Schoonjans et al. Eur J Neurol 2017). RCT in 118 patiënten is lopende, verwachte einddatum december 2018 (https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02682927) Uit de resultaten van de fase 3 studie komt naar voren dat het middel effectief is en geen cardiale toxiciteit veroorzaakt (NCT03936777). Duration of treatment Frequency of administration 2 times a day Dosage per administration 0,2-0,8 mg/kg/dag References NCT02682927 NCT03936777 Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume < 900 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Additional remarks Dravet: Incidentie 1 per 20.000 (Yakoub 1992) tot 1 per 40.000 kinderen (Hurst 1990). (Brigo et al. Cochrane Database Syst Rev. 2013). 24% van de mensen in Nederland is onder de 20, dus ongeveer 4 miljoen (4.084.800). Het aantal kinderen met Dravet in Nederland zou dan liggen tussen de 102 en de 204. Geschat wordt dat er ongeveer 750 volwassenen met Dravet zijn in Nederland (op basis van sterfte voor de leeftijd van 50 jaar van 15%-20% van de patiënten). Totaal aantal patiënten in Nederland dus 850-950. Afhankelijk van de meerwaarde ten opzichte van huidige behandelopties zal dit middel bij een deel van deze patiënten worden ingezet. Expected cost per patient per year Cost € < 80,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Medicijnkosten.nl, GIP-databank Additional remarks Vergoeding van overige anti-epileptica uiteenlopend zoals clonazepam €18,18 per patiënt per jaar, felbamaat €1.655 per patiënt per jaar en stiripentol €5.126 per patiënt per jaar. In de Verenigde Staten. kost 1ml (2.2mg) fenfluramine $51,12. Bij Dravet zijn de geschatte kosten per jaar $96.000 (ongeveer €80.000). De kosten voor deze indicatie in Nederland zijn echter nog niet bekend. Potential total cost per year Total cost € 72,000,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Yes Indication extensions Lennox Gastaut Syndrome References Clinicaltrials.gov Additional remarks Other information Additional remarks