Rilonacept Geneesmiddel 08 June 2021 Uitgebreide indicatie In paediactric and adult patients with Recurrent Pericarditis ≥12 years Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 6,645,000.00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Rilonacept Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Overige medicatie hart-en vaatziekten Uitgebreide indicatie In paediactric and adult patients with Recurrent Pericarditis ≥12 years Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Regeneron Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Werkingsmechanisme: "Recombinant fusion protein that blocks IL-1α and IL-1β signaling" Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum 2022 Verwachte registratie 2023 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Indieningsdatum op basis van primary completion datum fase 3 studie in mei 2020. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Anti-inflammatoire geneesmiddelen. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing In de RHAPSODY fase 3 studie placebo-gecontroleerd, had 7% in de rilonacept groep een pericarditis recurrence, vergeleken met 74% in de placebo groep. Mediane tijd tot recurrence: hazard ratio, 0.04; 95% CI, 0.01 to 0.18; P<0.001. Een interleukine remmer zal niet de eerste keuze zijn in het geval van een recurrent pericarditis. De verwachting is dat colchicine eerder in de behandelrichtlijn gegeven zal worden. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per week Dosis per toediening 320 mg Bronnen NCT03737110 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 30 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen http://echocardiografie.nl/wp-content/uploads/2019/06/Pericarditis-2019.pdf Aanvullende opmerkingen Diagnose Pericarditis wordt zo'n 28 keer per 100.000 personen per jaar gesteld. Het aantal recidief pericarditiden wordt geschat op circa 300 per jaar. Een klein percentage hiervan zal mogelijk met dit geneesmiddel behandeld kunnen gaan worden. Dit zal maximaal 10% zijn. Hierdoor komen er maximaal 30 patiënten per jaar in aanmerking. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 221,500.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen https://www.pharmaceuticalcommerce.com/view/the-worlds-most-expensive-drug-alexion-pharmaceuticals-soliris-at-409500-per-year Aanvullende opmerkingen De jaarlijkse kosten in de Verenigde Staten worden geschat op $250.000 maximaal per patiënt. In Nederland is de prijs nog niet bekend. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 6,645,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Inborn genetic disorders, Urticaria Bronnen Adis Insight Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen