FLT180a Medicine 08 June 2021 Extended indication Patients with severe or moderately severe hemophilia B Therapeutic value No estimate possible yet Total cost € 50,000,000.00 Registration phase Clinical trials Product Active substance FLT180a Domain Cardiovascular diseases Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Hemostasis promoting medication Extended indication Patients with severe or moderately severe hemophilia B Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer Freeline Therapeutics Portfolio holder Mechanism of action Gene therapy Route of administration Intravenous Therapeutical formulation Intravenous drip Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Accelerated assessment Particularity New medicine with Priority Medicines (PRIME) ATMP Yes Submission date 2022 Expected Registration 2023 Orphan drug Yes Registration phase Clinical trials Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Primary completion datum fase 1-2 studie in januari 2021. Daarna wordt pas gestart met de "pivotal" trial. Therapeutic value Current treatment options Huidige behandeling bestaat uit intraveneus stollingsfactor IX concentraat (uit plasma bereid of recombinant). Er zijn producten met standaard en verlengde halfwaardetijd. In de toekomst ook wellicht Fidanacogene elaparvovec. Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Duration of treatment Frequency of administration 1 times a day Dosage per administration References NCT03369444 Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume < 50 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References medicijnkosten.nl; Farmacotherapeutisch Kompas. Additional remarks In Nederland zijn ongeveer 400 patiënten met hemofilie B. Hemofilie B komt hoofdzakelijk bij mannen voor. Vooralsnog komen de volgende patiënten hiervoor in aanmerking; patiënten met ernstige of matig ernstige hemofilie B én die volwassen zijn én die in verleden geen remmende antistoffen tegen factor IX hebben gehad én die geen antistoffen hebben tegen de vector AAVS3 én die niet besmet zijn met hepatitis B of C. Het aantal hemofilie B patiënten met een ernstig of matig ernstig ziektebeeld wordt ingeschat op ongeveer 60% (40% ernstig, 20% matig ernstig). Gezien de criteria voor deze indicatie is het aantal dus beduidend lager. De inschatting is maximaal 50 patiënten. Let wel: een deel van deze patiënten (ongeveer 10-15) wordt in studieverband al behandeld, het reële aantal patiënten dat in aanmerking komt zal daarom nog lager liggen dan deze 50 patiënten. Expected cost per patient per year Cost € > 1,000,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References medicijnkosten.nl; Farmacotherapeutisch Kompas. Additional remarks Glybera, de eerste gentherapie die in Europa op de markt werd gebracht kostte zo'n €1.000.000 per patiënt per jaar. Een patiënt met een ernstige vorm van hemofilie B kost momenteel €200.000- €300.000 per jaar. Een inschatting van €1.000.000 kan daarom mogelijk een onderschatting zijn. Potential total cost per year Total cost € 50,000,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks