Fordadistrogene movaparvovec Medicine 07 December 2022 Extended indication Treatment of ambulatory Duchenne Muscular Dystrophy patients Therapeutic value No estimate possible yet Total cost Registration phase Clinical trials Product Active substance Fordadistrogene movaparvovec Domain Neurological disorders Reason of inclusion ???label_Nieuw middel (specialité)??? Main indication Duchenne Extended indication Treatment of ambulatory Duchenne Muscular Dystrophy patients Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer Pfizer Portfolio holder Pfizer Mechanism of action Gene therapy Route of administration Intravenous Therapeutical formulation Intravenous drip Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise LUMC, Radboud, UMCU Additional remarks Gene therapy. Adeno Associated Viral Vector 9 (AAV-9) containing a shortened version of the human Dystrophy gene resulting in the production of mini-dystrophy protein. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Accelerated assessment Particularity Unknown ATMP Yes Submission date April 2024 Expected Registration May 2025 Orphan drug Yes Registration phase Clinical trials Reimbursement Medicine sluice Additional remarks De Fabrikant verwacht registratie in het tweede kwartaal van 2025 Therapeutic value Current treatment options De standaardbehandeling bestaat uit best-supportive care en is gericht op primaire symptomen en (voorkomen van) secundaire complicaties. Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Na succesvolle behandeling is er minder noodzaak voor verdere behandelingen, behalve steroïden. De medische toestand van de patiënt zal mogelijk verminderd verslechteren. Hoelang de gentherapie zal coderen voor mini-dystrofie eiwit is nog niet duidelijk. Duration of treatment Frequency of administration 0 times a day Dosage per administration Patient specific dosing References 1. NCT04281485 2. https://www.mdaconference.org/abstract-library/one-year-data-from-ambulatory-boys-in-a-phase-1b-open-label-study-of-fordadistrogene-movaparvovec-pf-06939926-for-duchenne-muscular-dystrophy-dmd/ Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume < 500 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Spierziekten Nederland (1); Additional remarks Spierdystrofie van Duchenne is een zeldzame, genetische spierziekte en komt voor bij ongeveer 1 op de 3.500 tot 5.500 pasgeboren jongens. In 2020 zijn er 86.497 jongens geboren, op basis van de incidentie gegevens betekent dit dat daarvan 16 tot 25 jongens DMD hebben. Er zijn in Nederland rond de 500 patiënten met Duchenne spierdystrofie (1). Alleen DMD patiënten met ambulatoire ziekte die geen antistoffen hebben tegen de gebruikte vector AAV-9 komen in aanmerking voor fordadistrogene movaparvovec. Het aantal patiënten dat in aanmerking komt voor behandeling is daardoor beduidend lager. Op basis van Nederlandse Duchenne registerdata en de plaatsbepaling/patiënten behandelcriteria door de beroepsgroep zal moeten worden bepaald hoeveel patiënten uiteindelijk in aanmerking komen voor behandeling. Expected cost per patient per year Cost References Fabrikant; Additional remarks De prijs is nog niet vastgesteld. De prijsstelling zal niet vóór het 1ste kwartaal van 2025 beschikbaar zijn. Hierbij zal rekening worden gehouden met de prijzen van huidige beschikbare behandelopties. Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks De prijs is nog niet vastgesteld Off label use Off label use No Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks