Garetosmab Geneesmiddel 04 juni 2026 Uitgebreide indicatie Treatment of adult patients with fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP). Therapeutische waarde Totale kosten € 2.280.000,00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Garetosmab Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten Uitgebreide indicatie Treatment of adult patients with fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Regeneron Portfoliohouder Regeneron Werkingsmechanisme Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Indieningsdatum Januari 2026 Verwachte registratie December 2026 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT05394116 (OPTIMA); Rocco et al. Nature Medicine. 2023; Regeneron Press Release 2025; Expertopinie Aanvullende opmerkingen In een persbericht van Regeneron worden positieve resultaten aangekondigd van de fase 3 trial. In de fase 2 trial werden wel een relatief hoog aantal infecties gemeld, waarvan nog onduidelijk is of er een relatie is met garetosmab. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 2 - 6 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Baujat G. Prevalence of fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP) in France: an estimate based on a record linkage of two national databases Rare Dis. 2017 (1); Expertopinie (2). Aanvullende opmerkingen De prevalentie van FOP wordt in internationale literatuur geschat op ongeveer 1,36 gevallen per 1 miljoen inwoners (1). Dit zou voor Nederland betekenen dat er circa 23 patiënten zouden zijn. In het Nederlandse expertisecentrum (AUMC) worden zowel Nederlandse patiënten als patiënten uit diverse andere landen behandeld, dit zijn inclusief buitenlandse patiënten meer dan 30 patiënten. Conform expert opinie zijn op dit moment alle Nederlandse patiënten in beeld (en is de bovenstaande berekening gebaseerd op literatuur niet correct). Dit gaat om 10 tot 12 patiënten uit Nederland. Een groot deel van deze patiënten is geïncludeerd in studies. Naar schatting zal het maximaal aantal patiënten dat in aanmerking komt voor deze therapie 5 tot 6 bedragen, maar in de praktijk waarschijnlijk lager uitvallen en enkele patiënten betreffen (2). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 570.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Pharamforum Aanvullende opmerkingen Op basis van een vergelijkbare therapie (palovarotene) ~ $624.000/jaar Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 2.280.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Off-label gebruik Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen