Gefurulimab Geneesmiddel 04 December 2025 Uitgebreide indicatie Gefurulimab monotherapy for treatment of generalised myasthenia gravis in adults and elderly who are acetylcholine receptor-antibody positive. Therapeutische waarde Mogelijk gelijke waarde Totale kosten € 7,648,000.00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Gefurulimab Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Neurologie, overig Uitgebreide indicatie Gefurulimab monotherapy for treatment of generalised myasthenia gravis in adults and elderly who are acetylcholine receptor-antibody positive. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant AstraZeneca Portfoliohouder AstraZeneca Werkingsmechanisme Receptorantagonist Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum LUMC / MUCM+ / AUMC (loc. AMC)/ Radboud UMC / Erasmus MC Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum December 2025 Verwachte registratie Januari 2027 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Ultomiris, Vyvgart Hytrulo, Zilbrysc, Rystiggo. Therapeutische waarde Mogelijk gelijke waarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Het betreft een subcutane toediening die niet elke dag nodig is. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per week Dosis per toediening Bronnen NCT05556096 (ALXN1720-MG-301) (1); GVS advies rozanolixizumab (Rystiggo®) voor myasthenia gravis. Zorginstituut Nederland. 2025 (2); GVS advies zilucoplan (Zilbrysq®) voor myasthenia gravis. Zorginstituut Nederland. 2024 (3). Aanvullende opmerkingen Er bestaat al een GVS cluster (0L04AJAP V) met subcutane middelen in gMG. Hier zouden Vyvgart Hytrulo en gefurulimab bij kunnen worden geplaatst. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 15 - 25 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Myasthenieën Expertisecentrum. 2025 (1). GVS advies rozanolixizumab (Rystiggo®) voor myasthenia gravis. Zorginstituut Nederland. 2025 (2); GVS advies zilucoplan (Zilbrysq®) voor myasthenia gravis. Zorginstituut Nederland. 2024 (3). Aanvullende opmerkingen In Nederland zijn er naar schatting ongeveer 2.000 mensen met gegeneraliseerde myasthenia gravis (MG) die acetylcholine receptor-antistoffen (AChR) positief zijn (1). In de eerdere GVS-adviezen voor rozanolixizumab en zilucoplan werd gerekend met 25 jaarlijkse patiënten met AChR die in aanmerking zouden komen (2,3). Mogelijk gaat het om enkele patiënten die in aanmerking komen voor een behandeling met gefurulimab. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 382,400.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen IHSI Aanvullende opmerkingen Gebaseerd op de prijs van een vergelijkbaar geneesmiddel ravulizumab (Ultomiris). Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 7,648,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Off-label gebruik Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen