Version 1

Gemtuzumab ozogamicin

Medicine

Extended indication Acute myeloid leukaemia, 1L Indicated for combination therapy with daunorubicin (DNR) and cytarabine (AraC) for the treatment of adult patients with p
Therapeutic value Possible added value
Total cost € 11,119,200.00
Registration phase Unknown

Product

Active substance Gemtuzumab ozogamicin
Domain Oncology and Hematology
Main indication Leukemia
Extended indication Acute myeloid leukaemia, 1L Indicated for combination therapy with daunorubicin (DNR) and cytarabine (AraC) for the treatment of adult patients with previously untreated, de novo Acute Myeloid Leukaemia (AML).
Proprietary name Mylotarg
Manufacturer Pfizer
Mechanism of action Unknown
Route of administration Intravenous
Therapeutical formulation Intravenous drip
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Additional remarks Dit middel is in 2010 al eens van de markt gehaald vanwege ernstige bijwerkingen.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
Particularity Unknown
ATMP Unknown
Submission date January 2017
Expected Registration April 2018
Orphan drug Yes
Registration phase Unknown

Therapeutic value

Current treatment options Standaard chemotherapie
Therapeutic value Possible added value

This assessment does not indicate any potential inclusion in the package.
Substantiation Er is volgens de HOVON acute myeloïde leukemie werkgroep geen plaats voor Mylotarg in de up-front setting (dat is label). Data zijn te mager. Voor de groep waarvoor het aantrekkelijk zou kunnen zijn, de goed risico patiënten, wordt geprobeerd toch autologe hematopoietische stamceltransplantatie te geven, en dan is het geen aantrekkelijk middel.
Dosage per administration 3 mg/m2
References Fabrikant; Castaigne et al. Lancet 2012;379:1508-16.
Additional remarks Behandelschema: 3 mg/m2/dosis (tot een maximum van 5 mg/dosis). Inductie cyclus: 3 doseringen op dag 1, 4, en 7; (1ste en 2e) consolidatie cycli: 1 dosering op dag 0.Fabrikant: Iedere patiënt zal Mylotarg in de inductie cyclus krijgen. Patiënten met een CR/CRp na de inductiecyclus kunnen behandeld worden met Mylotarg in de consolidatie cycli. In de inductie cyclus werden 139 patienten (100%) met Mylotarg behandeld. In de 1ste consolidatie cyclus 100 patienten (72%) met Mylotarg. In de 2de consolidatie cyclus 87 patienten (63%) met Mylotarg. Voor de behandeling van AML krijgt een patient van 1,8 m2 gemiddeld 23,5 mg Mylotarg toegediend rekening houdend met CR/CRp.Inductie cyclus en maximaal 2 consolidatie cycli; maximaal 5 doseringen.

Expected patient volume per year

Patient volume 276 - 628

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References Fabrikant; NKR; Ann Oncol 2013; 24 (Suppl 6): vi138-vi143;Blood. 2009 Apr 30;113(18):4179-87; Leukemia 2016; 30(1):24-31; Lancet 2012; 379: 1508–16
Additional remarks Fabrikant: Mylotarg is geindiceerd voor een 1ste lijn behandeling voor volwassen patienten met AML. De incidentie AML is 651 patiënten per jaar waarvan ongeveer 628 patiënten 18 jaar of ouder zijn. 45% van de incidente AML patiënten is 70 jaar of ouder. Volgens de Europese richtlijnen worden alleen de patiënten die voldoende fit zijn behandeld met intensieve chemotherapie waaronder DNR & AraC. Met name oudere patiënten en patiënten met comorbiditeiten worden niet behandeld met intensieve chemotherapie omdat deze unfit worden bevonden. Aangezien Mylotarg een combinatie behandeling met DNR & AraC betreft komt Mylotarg waarschijnlijk niet in aanmerking voor de niet fitte patiënten. Deze unfit patiënten worden waarschijnlijk behandeld met supportive care. Naast de fitheid voor intensieve chemotherapie zullen nog andere patiëntenkarakteristieken meespelen in de keuze om patiënten te behandelen met Mylotarg. Verder zullen waarschijnlijk alleen patiënten die CD33 positief zijn (80%) behandeld worden met Mylotarg. Hiernaast moet er ook rekening gehouden worden met mortaliteit. De mortaliteit in de eerste 30 dagen na diagnose is 24% en de 5 jaars overleving is 41%. Het daadwerkelijke maximale aantal patiënten dat in aanmerking komt voor Mylotarg zal afgestemd moeten worden met de klinische (HOVON) experts.

Expected cost per patient per year

Cost € < 24,600.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.
References Fabrikant; Scrip
Additional remarks Fabrikant geeft aan dat er voor Mylotarg nog geen prijsindicatie dan wel lijstprijs vastgesteld is voor Europa. Deze prijsstelling zal niet voor het vierde kwartaal van 2017 beschikbaar zijn. De definitieve prijs wordt (mede) vastgesteld op basis van de therapeutische waarde tov andere beschikbare therapieën. Hierbij zal ook rekening worden gehouden met de prijzen van huidige beschikbare behandelopties. Scrip meldt dat de lijstprijs voor Mylotarg in de VS is gezet op $24,600.

Potential total cost per year

Total cost € 11,119,200.00

Off label use

Off label use Yes

Indication extension

Indication extensions Unknown

Other information