Giroctocogene fitelparvovec Geneesmiddel 04 juni 2024 Uitgebreide indicatie Behandeling van volwassen patiënten met matig ernstige of ernstige Hemofilie A. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Giroctocogene fitelparvovec Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie Uitgebreide indicatie Behandeling van volwassen patiënten met matig ernstige of ernstige Hemofilie A. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Sangamo Portfoliohouder Sangamo Werkingsmechanisme Gentherapie Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Versnelde beoordeling Bijzonderheid ATMP Ja Indieningsdatum 2026 Verwachte registratie 2027 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Pfizer heeft de licentie overeenkomst met Sangamo Therapeutics de eigenaar van het product Giroctocogene fitelparvovec stopgezet per 21 april 2025. Pfizer is vanaf die datum niet langer licentiehouder. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Profylactische behandeling met intraveneus standaard half-life stollingsfactor VIII concentraat. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Klinische studie zijn nog gaande. Na succesvolle gentherapie is er in principe geen noodzaak meer tot profylactische onderhoudsbehandeling met factor VIII concentraat. Er is nog wel factor VIII concentraat nodig bij bloedingen of operaties (tenzij de met gentherapie bereikte factor VIII niveaus zeer hoog zijn). Er zijn meerdere gentherapieën in de pijplijn voor hemofilie A. Product zal moeten gaan concurreren met andere gentherapieën. Behandelduur Gemiddeld 1 eenmalig Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen Richtlijn-Diagnostiek-en-Behandeling-van-Hemofilie-2020-geautoriseerde-versie-20210206-2.pdf (hematologienederland.nl); NCT04370054 Aanvullende opmerkingen Gentherapie met eenmalige IV toediening Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 350 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Hassan S et al., (2021); J Thromb Haemost. 2021 (1), Fabrikant (2), Expert opinion (3), Richtlijn Diagnostiek en Behandeling van Hemofilie 2020 Nederlandse Vereniging vanHemofiliebehandelaars (4) Aanvullende opmerkingen De prevalentiecijfers van hemofilie A+B worden geschat op 2.134 patiënten. Hiervan ernstig 704, matig ernstig 282, mild 1.148 (1). In ongeveer 85% van deze gevallen betreft het hemofilie A (1). In Nederland betekent dit dus 1.744 hemofilie A patiënten. Extrapolerend uit de studie betekent dat dus 840 patiënten met ernstige of matig ernstige hemofilie A (600 ernstig, 240 matig ernstig) (1). Vooralsnog komen de volgende patiënten in aanmerking voor deze behandeling; volwassen patiënten die in het verleden geen remmende antistoffen tegen factor VIII hebben gehad én geen antistoffen hebben tegen de vector AAV-2/6 én niet besmet zijn met hepatitis B of C (2). Een grove inschatting is dat ongeveer 30% zal ooit een factor VIII remmer hebben doorgemaakt, de inschatting van de prevalentie van AAV-2/6 antistoffen is 30 tot 40%. Deze inschattingen vormen echter nog een grove inschatting van de patiëntvolumes (3). De inschatting is dat maximaal 350 tot 400 patiënten potentieel in aanmerking komen voor dit middel (3). Afhankelijk van de therapeutische waarde van dit middel zal dit middel mogelijk een plaats krijgen in de behandeling. Naast profylactische toediening van factor VIII is behandeling met emicizumab beschikbaar (4). Het is nog onduidelijk welk aandeel van de patiënten met middelen als emicizumab zullen worden behandeld en welk deel in aanmerking komt voor behandeling met gentherapie. Dit zal nader door de beroepsgroep worden bepaald. Inschatting van expert opinie is dat emicizumab (of andere biologicals) de voorkeur genieten boven gentherapie (3). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen De prijs is niet vastgesteld. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen