Giroctocogene fitelparvovec Medicine 04 June 2024 Extended indication Behandeling van volwassen patiënten met matig ernstige of ernstige Hemofilie A. Therapeutic value No estimate possible yet Total cost Registration phase Clinical trials Product Active substance Giroctocogene fitelparvovec Domain Cardiovascular diseases Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Other non-oncological hematological medications Extended indication Behandeling van volwassen patiënten met matig ernstige of ernstige Hemofilie A. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer Sangamo Portfolio holder Sangamo Mechanism of action Gene therapy Route of administration Intravenous Therapeutical formulation Intravenous drip Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Particularity ATMP Submission date June 2026 Expected Registration July 2027 Orphan drug Yes Registration phase Clinical trials Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Tijdslijn op basis van IHSI-inschatting. Therapeutic value Current treatment options Profylactische behandeling met intraveneus standaard half-life stollingsfactor VIII concentraat. Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Klinische studies zijn nog gaande. Na succesvolle gentherapie is er in principe geen noodzaak meer tot profylactische onderhoudsbehandeling met factor VIII concentraat. Er is nog wel factor VIII concentraat nodig bij bloedingen of operaties (tenzij de met gentherapie bereikte factor VIII niveaus zeer hoog zijn). Er zijn meerdere gentherapieën in de pijplijn voor hemofilie A. Product zal moeten gaan concurreren met andere gentherapieën. Duration of treatment Average 1 one-off Frequency of administration Dosage per administration References Richtlijn-Diagnostiek-en-Behandeling-van-Hemofilie-2020-geautoriseerde-versie-20210206-2.pdf (hematologienederland.nl); fase 3 AFFINE studie (NCT04370054) Additional remarks Gentherapie met eenmalige IV toediening Expected patient volume per year Patient volume < 350 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Hassan S et al., (2021); J Thromb Haemost. 2021 (1), Fabrikant (2), Expert opinion (3), Richtlijn Diagnostiek en Behandeling van Hemofilie 2020 Nederlandse Vereniging vanHemofiliebehandelaars (4) Additional remarks De prevalentiecijfers van hemofilie A+B worden geschat op 2.134 patiënten. Hiervan ernstig 704, matig ernstig 282, mild 1.148 (1). In ongeveer 85% van deze gevallen betreft het hemofilie A (1). In Nederland betekent dit 1.744 hemofilie A patiënten. Extrapolerend uit de studie betekent dat 840 patiënten met ernstige of matig ernstige hemofilie A (600 ernstig, 240 matig ernstig) (1). Vooralsnog komen de volgende patiënten in aanmerking voor deze behandeling; volwassen patiënten die in het verleden geen remmende antistoffen tegen factor VIII hebben gehad én geen antistoffen hebben tegen de vector AAV-2/6 én niet besmet zijn met hepatitis B of C (2). Een grove inschatting is dat ongeveer 30% zal ooit een factor VIII remmer hebben doorgemaakt, de inschatting van de prevalentie van AAV-2/6 antistoffen is 30 tot 40%. Deze inschattingen vormen echter nog een grove inschatting van de patiëntvolumes (3). De inschatting is dat maximaal 350 tot 400 patiënten potentieel in aanmerking komen voor dit middel (3). Afhankelijk van de therapeutische waarde van dit middel zal dit middel mogelijk een plaats krijgen in de behandeling. Naast profylactische toediening van factor VIII is behandeling met emicizumab beschikbaar (4). Het is nog onduidelijk welk aandeel van de patiënten met middelen als emicizumab zullen worden behandeld en welk deel in aanmerking komt voor behandeling met gentherapie. Dit zal nader door de beroepsgroep worden bepaald. Inschatting van expert opinie is dat emicizumab (of andere biologicals) de voorkeur genieten boven gentherapie (3). Expected cost per patient per year Cost References Additional remarks De prijs is niet vastgesteld. Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use No Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks