Givinostat Geneesmiddel 04 december 2025 Uitgebreide indicatie Givinostat monotherapy for treatment of high-risk JAK2V617F-positive polycythaemia vera in adults and elderly. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Givinostat Domein Hematologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Myeloproliferatieve aandoeningen Uitgebreide indicatie Givinostat monotherapy for treatment of high-risk JAK2V617F-positive polycythaemia vera in adults and elderly. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Duvyzat Fabrikant Italfarmaco Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Givinostat is een histon deacetylase (HDAC) inhibitor. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Oktober 2026 Verwachte registratie November 2027 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Tijdslijn op basis van IHSI-inschatting. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Er zijn 3 fase I/II studies gepubliceerd die verschillende inclusie criteria gebruikten (onbehandelde en hydroxycarbamide refractaire of voor behandelde patiënten. Het gaat daarbij dan ook nog om studies met relatief kleine patiënten aantallen (n=12-51 pt). Behandeling werd met monotherapie of combinatie therapie gegeven (in combinatie met hydroxycarbamide). De respons percentages (complete hematologische remissie) varieerden van 50 tot 80%. Effect op JAK2 allelic burden is aanwezig, maar lijkt beperkt. Toxiciteit met name hematologisch en gastro-intestinaal, maar over het algemeen graad 1 en 2. Graad 3 niet-hematologische toxiciteit 4,5 tot 20%. Er is een gerandomiseerde trial givinostat versus hydroxycarbamide bij PV patiënten die niet eerder behandeld werden met cytoreductieve therapie waar nog geen data van bekend is. Vooralsnog lijkt het te vroeg om in te kunnen schatten wat de therapeutische waarde is. Behandelduur Maximaal 48 week/weken Toedieningsfrequentie 2 maal per dag Dosis per toediening 50mg Bronnen NCT06093672 Aanvullende opmerkingen 50mg tweemaal daags vanaf baseline tot week 48. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 10 - 15 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen 1: IKNL; 2 expert opinie; Aanvullende opmerkingen In Nederland zijn er naar schatting 3.500 tot 5.250 patiënten met polycythaemia vera (PV) (1). Bij bijna 95% van hen is de ziekte gekoppeld aan de JAK2^V617F-mutatie (1). Het zal gaan om een klein aantal patiënten dat gefaald is op eerdere cytoreductieve therapie, mogelijk 10 tot 15 patiënten per jaar (2). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen