Givinostat Geneesmiddel 07 December 2022 Uitgebreide indicatie Duvyzat is indicated for the treatment of Duchenne muscular dystrophy (DMD) in ambulant patients, aged 6 years and older, and with concomitant corticosteroid treatment Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Givinostat Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Duchenne Uitgebreide indicatie Duvyzat is indicated for the treatment of Duchenne muscular dystrophy (DMD) in ambulant patients, aged 6 years and older, and with concomitant corticosteroid treatment Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Duvyzat Fabrikant Italfarmaco Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Suspensie voor oraal gebruik Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Givinostat is een histon deacetylase (HDAC) inhibitor. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Augustus 2023 Verwachte registratie Juni 2025 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie april 2025. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing De primaire eindpunten van de EPIDYS trial zijn gehaald. De fase 3 trial bij ambulante Duchenne jongens van 6 jaar en ouder (n= 179 waarvan 118 behandeld met givinostat) is gepubliceerd. Primaire uitkomstmaat (4-stairs climb assessment) bij givinostat groep is significant minder afgenomen dan bij placebogroep. Dit duidt op een mogelijk interessante optie voor een patiëntengroep waarvoor geen andere behandelopties zijn. Behandelduur Toedieningsfrequentie 2 maal per dag Dosis per toediening Bronnen Mercuri et al. Lancet Neurol. 2024; NCT02851797; Expertopinie Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 500 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Spierziekten Nederland; Clemens et al. JAMA Neurol. 2020;77(8):982-991 (1). NCT02851797 (2) Aanvullende opmerkingen Er zijn in Nederland rond de 500 patiënten met Duchenne spierdystrofie (1). De groep waarop getest wordt in de klinische studies (ambulante patiënten van 6 jaar of ouder) betreft een deel van deze populatie, dit volume is echter moeilijk in te schatten (2). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Drugs.com Aanvullende opmerkingen In de Verenigde Staten zijn de kosten voor Farydak orale capsule 10mg bedragen ongeveer $14,838 voor zes capsules. De prijs in de Verenigde Staten is doorgaans hoger dan in Nederland. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Myeloproliferative disorders, Polycythaemia vera Bronnen Adis insight Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen