Givinostat Medicine 07 December 2022 Extended indication Duvyzat is indicated for the treatment of Duchenne muscular dystrophy (DMD) in ambulant patients, aged 6 years and older, and with concomitant corticosteroid treatment. Therapeutic value Possible added value Total cost Registration phase Registered Product Active substance Givinostat Domain Neurological disorders Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Duchenne Extended indication Duvyzat is indicated for the treatment of Duchenne muscular dystrophy (DMD) in ambulant patients, aged 6 years and older, and with concomitant corticosteroid treatment. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Duvyzat Manufacturer Italfarmaco Portfolio holder Mechanism of action Route of administration Oral Therapeutical formulation Oral suspension Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks Givinostat is een histon deacetylase (HDAC) inhibitor. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity ATMP No Submission date August 2023 Expected Registration June 2025 Orphan drug Yes Registration phase Registered Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Positieve CHMP-opinie april 2025. Therapeutic value Current treatment options Therapeutic value Possible added value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation De primaire eindpunten van de EPIDYS trial zijn gehaald. De fase 3 trial bij ambulante Duchenne jongens van 6 jaar en ouder (n= 179 waarvan 118 behandeld met givinostat) is gepubliceerd. Primaire uitkomstmaat (4-stairs climb assessment) bij givinostat groep is significant minder afgenomen dan bij placebogroep. Dit duidt op een mogelijk interessante optie voor een patiëntengroep waarvoor geen andere behandelopties zijn. Duration of treatment Frequency of administration 2 times a day Dosage per administration References Mercuri et al. Lancet Neurol. 2024; NCT02851797; Expertopinie Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume < 500 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Spierziekten Nederland; Clemens et al. JAMA Neurol. 2020;77(8):982-991 (1). NCT02851797 (2) Additional remarks Er zijn in Nederland rond de 500 patiënten met Duchenne spierdystrofie (1). De groep waarop getest wordt in de klinische studies (ambulante patiënten van zes jaar of ouder) betreft een deel van deze populatie, dit volume is echter moeilijk in te schatten (2). Expected cost per patient per year Cost References Drugs.com Additional remarks In de Verenigde Staten zijn de kosten voor Farydak orale capsule 10mg bedragen ongeveer $14,838 voor zes capsules. De prijs in de Verenigde Staten is doorgaans hoger dan in Nederland. Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Yes Indication extensions Myeloproliferative disorders, Polycythaemia vera References Adis insight Additional remarks Other information Additional remarks