Gold Nanocrystals Geneesmiddel 03 juni 2025 Uitgebreide indicatie Gold nanocrystals monotherapy for treatment of Amyotrophic lateral sclerosis in adults and elderly. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Gold Nanocrystals Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie ALS Uitgebreide indicatie Gold nanocrystals monotherapy for treatment of Amyotrophic lateral sclerosis in adults and elderly. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Clene Nanomedicine Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Suspensie voor oraal gebruik Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum September 2025 Verwachte registratie Oktober 2026 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Tijdslijn op basis van IHSI-inschatting. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing De resultaten van de Rescue-ALS fase 2 studie van dit neuro protectieve middel uit Australië zijn gepubliceerd (n=45 gerandomiseerd, combi met riluzole). De primaire uitkomstmaat was MUNIX, een elektrofysiologische uitkomstmaat. De secundaire uitkomstmaat was longfunctie. Na 36 weken behandeling geen verschillen in uitkomstmaten. Wel 60% afname mortaliteit na 12 maanden bij survival analyse. Er is nog geen (fase 3) vervolg studie gepubliceerd. Er is dus nog geen inschatting mogelijk van de therapeutische waarde (2,3). Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 30 mg of 60 mg Bronnen NCT04414345 (1); Vucic et al. EClinicalMedicine. 2023 (2); Expertopinie (3). Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Stichting ALS Nederland. 2024 (1). Aanvullende opmerkingen In Nederland leven zo'n 1.500 mensen met amyotrofische laterale sclerose (ALS) (1). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen