Golodirsen Medicine 08 June 2021 Extended indication Duchenne muscular dystrophy in patients who have genetic mutations subject to skipping exon 53 of the DMD gene. Therapeutic value No estimate possible yet Total cost € 20,992,500.00 Registration phase Clinical trials Product Active substance Golodirsen Domain Neurological disorders Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Duchenne Extended indication Duchenne muscular dystrophy in patients who have genetic mutations subject to skipping exon 53 of the DMD gene. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Vyondys 53 Manufacturer Sarepta Portfolio holder Mechanism of action Antisense oligonucleotide Route of administration Intravenous Therapeutical formulation Intravenous drip Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks Golodirsen induceert exon 53 skipping waardoor er een functioneel dystrofine eiwit wordt geproduceerd. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Particularity ATMP Submission date June 2026 Expected Registration June 2027 Orphan drug Registration phase Clinical trials Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Fabrikant heeft een aanvraag ingediend bij de FDA op basis van een fase 1 en 2 trial (NCT02310906). Deze is afgewezen in augustus 2019 vanwege mogelijke toxiciteit en risico op infectie. Op basis van de fase 3 ESSENCE studie (NCT02500381) heeft de fabrikant aangegeven een FDA aanvraag in te dienen in 2026. Therapeutic value Current treatment options Corticosteroïden Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation In Nederland wordt golodirsen niet gebruikt of getest in trials. De concurrent vitolarsen wordt wel getest, dit is ook een exon 53 skipping medicijn. De fase 3 studie van golodirsen loopt nog door tot in 2022. Uit de eerste resultaten blijkt dat er geen bijwerkingen optreden en er toename van exon 53 skipping plaats vindt. Duration of treatment Frequency of administration 1 times a week Dosage per administration 30 mg/kg References NCT02500381 Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume 40 - 50 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Spierziekten Nederland; Clemens et al. JAMA Neurol. 2020;77(8):982-991. Additional remarks Er zijn in Nederland rond de 500 patiënten met Duchenne spierdystrofie. Echter, alleen patiënten met mutaties in exon 53 komen in aanmerking. Dit is ongeveer 8 tot 10% van de patiënten en dus is het mogelijke aantal patiënten dat in aanmerking komt 40 tot 50. Expected cost per patient per year Cost € 300,000.00 - 633,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References https://www.biopharmadive.com/news/viltolarsen-duchenne-fda-approval-ns-pharma/583410/ Additional remarks Mogelijk gelijk aan de eerdere schattingen voor eteplirsen: zoʼn $300,000 per jaar. In de Verenigde Staten heeft golodirsen een lijstprijs van $748.000 per jaar voor een patiënt van 30kg. Dit komt neer op ongeveer €633.000. De prijs in Nederland zal naar verwachting lager liggen. Potential total cost per year Total cost € 20,992,500.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References SPS, Adis Insight Additional remarks Other information Additional remarks