Golodirsen Geneesmiddel 08 June 2021 Uitgebreide indicatie Duchenne muscular dystrophy in patients who have genetic mutations subject to skipping exon 53 of the DMD gene. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 20,992,500.00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Golodirsen Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Duchenne Uitgebreide indicatie Duchenne muscular dystrophy in patients who have genetic mutations subject to skipping exon 53 of the DMD gene. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Vyondys 53 Fabrikant Sarepta Portfoliohouder Werkingsmechanisme Antisense oligonucleotide Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Golodirsen induceert exon 53 skipping waardoor er een functioneel dystrofine eiwit wordt geproduceerd. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Bijzonderheid ATMP Indieningsdatum Juni 2026 Verwachte registratie Juni 2027 Weesgeneesmiddel Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Fabrikant heeft een aanvraag ingediend bij de FDA op basis van een fase 1 en 2 trial (NCT02310906). Deze is afgewezen in augustus 2019 vanwege mogelijke toxiciteit en risico op infectie. Op basis van de fase 3 ESSENCE studie (NCT02500381) heeft de fabrikant aangegeven een FDA aanvraag in te dienen in 2026. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Corticosteroïden Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing In Nederland wordt golodirsen niet gebruikt of getest in trials. De concurrent vitolarsen wordt wel getest, dit is ook een exon 53 skipping medicijn. De fase 3 studie van golodirsen loopt nog door tot in 2022. Uit de eerste resultaten blijkt dat er geen bijwerkingen optreden en er toename van exon 53 skipping plaats vindt. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per week Dosis per toediening 30 mg/kg Bronnen NCT02500381 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 40 - 50 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Spierziekten Nederland; Clemens et al. JAMA Neurol. 2020;77(8):982-991. Aanvullende opmerkingen Er zijn in Nederland rond de 500 patiënten met Duchenne spierdystrofie. Echter, alleen patiënten met mutaties in exon 53 komen in aanmerking. Dit is ongeveer 8 tot 10% van de patiënten en dus is het mogelijke aantal patiënten dat in aanmerking komt 40 tot 50. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 300,000.00 - 633,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen https://www.biopharmadive.com/news/viltolarsen-duchenne-fda-approval-ns-pharma/583410/ Aanvullende opmerkingen Mogelijk gelijk aan de eerdere schattingen voor eteplirsen: zoʼn $300,000 per jaar. In de Verenigde Staten heeft golodirsen een lijstprijs van $748.000 per jaar voor een patiënt van 30kg. Dit komt neer op ongeveer €633.000. De prijs in Nederland zal naar verwachting lager liggen. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 20,992,500.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Off-label gebruik Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen SPS, Adis Insight Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen