Govorestat Geneesmiddel 04 juni 2024 Uitgebreide indicatie Sorbitol dehydrogenase deficiency Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Govorestat Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten Uitgebreide indicatie Sorbitol dehydrogenase deficiency Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Applied Therapeutics Portfoliohouder Werkingsmechanisme Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Onbekend Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum December 2025 Verwachte registratie Januari 2027 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Govorestat is a central nervous system (CNS) penetrant Aldose Reductase inhibitor (ARI). Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing De trial loopt nog. De12 maanden interim analyse is nog niet gepubliceerd behalve in een press release van applied therapeutics, waarbij een significante afname van sorbitol spiegels wordt gerapporteerd en klinisch een trend op een samengesteld eindpunt, wat niet overeen lijkt te komen met het vooraf vastgestelde primaire eindpunt. Het primaire eindpunt is tien minuten loop/ren test. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening Bronnen INSPIRE (NCT05397665); https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/search?query=AT-007. Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 0 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Amsterdam UMC ECZA (Expertise centrum Zeldzame aandoeningen) Aanvullende opmerkingen ECZA is het Amsterdam UMC voor neuromusculaire aandoeningen inclusief Charcot-Marie-Tooth. SORD is pas sinds 2020 ontdekt als oorzaak van neuropathie. Lijkt extreem zeldzaam: geen patiënten bekend. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen