Guadecitabine Medicine 08 December 2020 Extended indication Previously Treated Acute Myeloid Leukemia (2e lijn) Therapeutic value Possibly no place in the treatment regimen Total cost € 5,000,000.00 Registration phase No registration expected Product Active substance Guadecitabine Domain Oncology and Hematology Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication AML / MDS Extended indication Previously Treated Acute Myeloid Leukemia (2e lijn) Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer Otsuka Portfolio holder Mechanism of action Enzyme inhibitor Route of administration Subcutaneous Therapeutical formulation Injection Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks DNA cytosine 5 methyltransferase 1 inhibitor Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Unknown Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date Expected Registration Orphan drug Unknown Registration phase No registration expected Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Estimated primary completion datum in september 2020. Studie naar AML in de eerste lijn is stopgezet. Primaire eindpunten in de tweede lijn zijn niet gehaald. Therapeutic value Current treatment options Decitabine, Azacitidine, Cytarabine Therapeutic value Possibly no place in the treatment regimen This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Duration of treatment Frequency of administration Dosage per administration 60 mg/m2 References NCT02920008 Additional remarks Guadecitabine wordt in de studie gegeven middels een SC dosis van 60mg / m2 in cycli van 28 dagen. In cyclus 1 wordt guadecitabine gedurende 10 dagen gegeven op dag 1-5 en dag 8-12. Cyclus 2 is het 5-daagse regime (dag 1-5) of het 10-daagse regime (dag 1-5 en 8-12) op basis van beoordeling van de ziekterespons en hematologisch herstel aan het einde van cyclus 1. In de daarop volgende cycli zal de behandeling met guadecitabine slechts 5 dagen duren (dagen 1-5). Expected patient volume per year Patient volume 200 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Walter et al., Leukemia. 2015 Feb; 29(2): 312–320; Cijfersoverkanker.nl, GIPdatabank. Additional remarks Er zijn in 2017 in totaal 774 patiënten met AML. Naar verwachting zal 57% van deze patiënten een relapse hebben en hierdoor in aanmerking komen voor deze behandeling. Dit betekent dat er maximaal 441 patiënten in aanmerking zullen komen voor deze behandeling. Waarschijnlijk zal er in de toekomst op basis van effectiviteit (zonder rekening te houden met economische motieven) volledige substitutie van decitabine naar guadecitabine plaatsvinden. In 2019 is decitabine 211 keer voorgeschreven. Inschatting patiëntvolume: zo'n 200 patiënten per jaar. Expected cost per patient per year Cost € 20,000.00 - 30,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Farmacotherapeutisch Kompas, medicijnkosten.nl, GIP databank Additional remarks De kosten van guadecitabine zullen waarschijnlijk vergelijkbaar zijn met de kosten van decitabine. Kosten huidige behandeling decitabine: €1.322,99 per 50mg/fl (medicijnkosten.nl), behandelplan decitabine: intraveneus 20mg/m² lichaamsoppervlak/dag via infusie in 1 uur gedurende 5 achtereenvolgende dagen per behandelcyclus van 4 weken; minimaal 4 behandelcycli worden aanbevolen. De behandeling voortzetten tot aan ziekteprogressie of toxiciteit. GIP databank geeft aan dat de kosten per gebruiker zo'n €26.000 betrof in 2019. Verwachte kosten €20.000-€30.000 per patiënt per jaar. Potential total cost per year Total cost € 5,000,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Yes Indication extensions Myelodysplastic syndromes (MDS) or chronic myelomonocytic leukaemia - second-line References SPS UK Additional remarks fase 3 Other information Additional remarks